嵌合抗原受體-T細胞(CAR-T)療法代表著當今最先進的腫瘤免疫細胞治療技術,在相關臨床試驗中取得了巨大的成功,該領域已成為藥品研發最熱門的領域之一,也是投資合作的大熱點。目前,在CAR-T領域,諾華(Novartis)處于領先地位,其臨床試驗中有開發用于白血病、淋巴瘤、間皮瘤和胰腺癌的實驗性產品。今年7月,該公司開發的CAR-T免疫療法CTL019收獲了FDA的突破性療法認定。
在CAR-T領域中,諾華的主要競爭對手為生物技術新貴Juno Therapeutics,該公司開發的一款CAR-T免疫療法JCAR015近日也獲得了FDA的突破性療法認定,其他跟進者包括凱特藥業(Kite Pharma)、基因治療先驅藍鳥生物(Bluebird bio)、生物技術巨頭新基(Celgene)。今年6月,輝瑞與Cellectis簽署高達29億美元協議宣布進入CAR-T領域,藍鳥生物7月收購Pregenen意在進一步奠定CAR-T領域地位。而強生(JNJ)在11月與Transposagen簽署3億美元合作,也宣布進軍CAR-T領域。
近日,Juno Therapeutics與美國國家癌癥研究所(NCI)達成一項免疫腫瘤學交易,從NCI授權獲得了一種互補性的CAR-T產品,意在擴充CAR-T資產。此次交易,也標志著Juno公司CAR-T資產增添了第4種臨床CAR-T產品。除了FDA已授予突破性療法認定的JCAR015,該公司另外2個產品,JCAR017開發用于ALL和NHL,JCAR014目前正處于早期研究開發用于各種B細胞惡性腫瘤。
從NCI授權獲得的互補性CAR-T產品,與Juno公司的產品類似,其原理是從患者體內獲得T細胞,并利用嵌合抗原受體(CARs)武裝它們,使這些T細胞能夠結合癌細胞表達的抗原。之后,經過武裝并增殖的T細胞重新注入患者體內,這些細胞便能夠追蹤惡性腫瘤細胞并發起攻擊。
除了與Juno合作外,NCI已聯合Opus啟動了一項I期臨床研究的患者招募,調查該CAR-T產品用于復發性/難治性急性淋巴細胞白血病(ALL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)兒童和青少年患者的治療。
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