十五個(gè)月以前，百特醫(yī)療和CTI生物公司（現(xiàn)為Cell Therapeutics）簽訂了一份協(xié)議，合作開發(fā)治療骨髓纖維化藥物pacritinib。協(xié)議規(guī)定，百特公司將向Cell Therapeutics支付6000萬美元的預(yù)付款和高達(dá)1億1千2百萬美元的里程碑獎(jiǎng)金。
這一協(xié)議對(duì)當(dāng)時(shí)剛剛被FDA拒之門外的Cell Therapeutics公司來說無疑是雪中送炭。如今，兩家公司終于宣布這一藥物臨床三期研究取得積極進(jìn)展。臨床三期研究顯示，pacritinib治療組患者的脾臟體積出現(xiàn)顯著縮小。而此次臨床三期研究的首要終點(diǎn)為pacritinib治療組的脾臟體積縮小程度比對(duì)照J(rèn)AK2抑制物治療組脾臟體積縮小程度多達(dá)35%以上。
此外，研究還顯示，有50名患者對(duì)輸血治療的依賴性下降。在安全性方面，此次臨床三期研究結(jié)果的數(shù)據(jù)與此前的臨床二期研究一致，有三名患者因副作用而停止用藥，五名患者因出現(xiàn)腹瀉而降低用藥劑量。
研究人員介紹稱，雖然目前JAK2抑制物類療法能夠有效治療骨髓纖維化，但是一些患者在接受這類藥物治療時(shí)會(huì)出現(xiàn)血小板減少的副作用。而pacritinib則有望能夠填補(bǔ)臨床這一空白。
兩家公司并未透露詳細(xì)的臨床三期數(shù)據(jù)，僅表示將稍后舉行一個(gè)相關(guān)學(xué)術(shù)研討會(huì)來公布實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)細(xì)節(jié)。但首次積極結(jié)果的影響，Cell Therapeutics的股價(jià)上揚(yáng)17%之多。不過，這并不意味著pacritinib的上市之路就此高枕無憂。
鑒于Cell Therapeutics公司開發(fā)pixantrone的坎坷經(jīng)歷，更多的分析人士則表現(xiàn)出審慎的態(tài)度。此前公司推出的另一種抗腫瘤藥物Pixuvri (pixantrone)的上市之路也是波折重重。
雖然歐盟最終以有條件批準(zhǔn)的方式批準(zhǔn)這一藥物上市，但Pixuvri的表現(xiàn)并不樂觀，2014年前九個(gè)月的銷售額僅為400萬美元。因此，pacritinib是否能為百特公司和Cell Therapeutics帶來驚喜尚未可知。
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