骨髓增生異常綜合征簡稱為“mds”，是起源于多功能造血干細胞克隆性骨髓增殖性疾病，被稱為“白血病前期”。經臨床觀察發現該病并不一定都發展成白血病。近年來，該病有增多的趨勢，以往認為該病好發于50多歲的中老年人，近來發現青少年病例也不少見。臨床上大多表現為全血細胞減少，骨髓造血細胞增生增高伴病態造血。多數學者認為發病原因系因化學藥物、化學物質以及放射性物質導致造血干細胞異常增殖、分化而發病。
骨髓增生異常綜合征分為難治性貧血（ra）、難治性貧血伴環形鐵粒幼細胞增多（ras）、難治性貧血伴原始細胞增多（raeb）、轉變中的難治性貧血伴原始細胞增多（raeb-t）、慢性粒單核細胞白血病（cmml）五個類型（who將慢性粒單核細胞白血病歸類到骨髓增殖性疾病，轉變中的難治性貧血伴原始細胞增多歸類到急性白血病）。其臨床表現以貧血為主，大多數有癥狀的患者往往主訴逐漸發生疲倦、乏力、氣短和面色蒼白、口唇指甲蒼白，甚者頭暈、心悸、發熱，鼻腔、牙齦出血，約20％患者脾臟腫大，但半數患者無癥狀，在體檢時偶然發現。實驗室檢查，血常規檢查表現為貧血，紅細胞、血紅蛋白減少者占90％，半數患者紅細胞、白細胞、血小板均減少，也有少數單純血小板減少，且見巨大紅細胞、有核紅細胞等病態造血，骨髓增生正常或活躍或明顯活躍者占95％，僅少數患者增生減低，伴有病態造血。
目前西藥治療骨髓增生異常綜合征多采用支持療法、誘導分化、刺激造血、細胞毒藥物化療、骨髓移植等方法。我國臨床工作者已把中西醫結合治療骨髓增生異常綜合征作為主要研究課題，積極開展發病原因和藥物療效的研究工作，認為該病中醫屬“虛癆”范疇，發病原因與環境污染、化學藥物以及放射性物質接觸有關。基本病機在于腎精虧虛、熱毒內蘊。腎主骨，生髓藏精為五臟之術。腎精虧虛、熱毒內蘊引發“虛癆”，表現為貧血、面色蒼白或面黃、口唇指甲蒼白、疲倦、乏力，甚者頭暈、心悸、氣短。熱毒熾盛則見發熱，破血妄行可見鼻腔、牙齦出血，熱毒瘀滯見肝脾腫大。根據中醫傳統理論，結合現代科學技術，西醫辨病，中醫辨證，中西醫有機結合治療該病。補腎填精、解毒清熱化瘀為其治療方法。常用藥物有西洋參、鹿茸、鹿角膠、冬青子、金凌草、羚羊角、雙花、八月扎等，以貧血為主者表現為頭暈、疲倦乏力、心慌氣短、面色萎黃或蒼白、指甲淡白、舌淡脈細，治以補腎填精為主。以貧血伴發熱、出血、肝脾腫大舌暗苔黃者，治以補腎解毒為主，抑制病態造血，誘導分化幼稚細胞向成熟細胞轉化，恢復骨髓造血功能，可使臨床癥狀消失，血象，骨髓象緩解。（實習編輯：楊薇）
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