普遍認為骨髓增生異常綜合征mds的本質是一種造血細胞逐步由正常至間變，進而向白血病轉化并同時伴有形態學改變（病態造血)和造血功能異常(無效造血)的疾病，即良性，間變和惡性造血克隆在mds共存。病因，病機，轉白規律乃致診斷和治療等一系列問題都是難點。
難點之一： mds的診斷
由于臨床表現的復雜性（如病態造血可有可無），形態學技術的局限性，臨床醫師對 mds的認識缺乏正確性，臨床mds的誤診，漏診不鮮見。這是當前亟待解決的難點。為此，在以下方面應加強和努力。
1、保證 mds診斷的可靠性。
2、注意鑒別診斷， mds的排除診斷應包括有關溶血性貧血，再生障礙性貧血惡性腫瘤，肝病，腎病，免疫系統疾病及結核病的檢查。
難點之二：對 mds卻乏有效的治療方法
如何減少或延緩 mds病人向急性白血病轉化是治療的一大難點。目前對不同類型的mds，采用相應的不同治療對策。
mds有三種轉規;好轉，纏綿，惡化，轉規頃向的關鍵，在于是否堅持合理科學的治療。體質的強弱，脾腎的盛衰，肝氣的調達。因此，對于各型mds的治療應采用綜合或中西醫結合的措施治療，具體包括：西醫刺激骨髓造血（ra,ras型）誘導分化(ra,raa,raeb）小劑量化療（raeb型），聯合化療（raeb-t）,中醫辨證論治，飲食調理，生活調理，精神調理，通過中西醫綜合治療以期抑制骨髓病態造血，提高機體免疫功能，從而使mds好轉，減少或延緩惡化。（實習編輯：楊薇）
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