Viking Therapeutics公司今天公開了VK5211的積極頂線結(jié)果。該試驗對髖部骨折的患者進(jìn)行了為期12周的2期臨床研究。數(shù)據(jù)顯示試驗達(dá)到了主要終點， VK5211與安慰劑相比，有劑量依存性的顯著增加了瘦體質(zhì)量（lean body mass）。該研究還達(dá)到了其他重要的次要終點。此外，VK5211在本研究中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，沒有與藥物有關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）報告。

髖骨骨折是由跌倒引起的最嚴(yán)重的傷害之一。髖骨骨折患者很難恢復(fù)，很多人都無法獨自生活。在美國，每年超過300000名65歲及以上的老年人因髖部骨折住院治療，95％以上的髖部骨折是由于跌倒引起的，其中大部分為側(cè)身跌倒造成。女性常患骨質(zhì)疏松癥，這種疾病會削弱骨骼，使骨更容易折裂。女性占髖部骨折的四分之三。隨著人口老齡化，髖部骨折的數(shù)量可能會持續(xù)增加。

VK5211是口服非甾類選擇性雄激素受體調(diào)節(jié)劑（SARM），用于治療從非選擇性髖部骨折手術(shù)中恢復(fù)的患者。由于組織選擇性作用機(jī)制和口服給藥途徑，VK5211可能產(chǎn)生有治療益處的睪酮，改善安全性，耐受性和患者接受性。 在1期臨床試驗中，患者接受VK5211治療21天后，瘦體質(zhì)量顯著增加。在骨質(zhì)疏松癥的臨床前模型中，VK5211表現(xiàn)出對骨礦物質(zhì)密度及含量，骨強(qiáng)度和其他指標(biāo)的改善。

▲ VK5211在1期臨床中就收獲了良好的試驗數(shù)據(jù)（圖片來源：Viking Therapeutics官網(wǎng)）

此項2期臨床試驗是一項隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照，平行組的國際性研究，旨在評估VK5211在從髖部骨折手術(shù)中恢復(fù)的患者的有效性，安全性和耐受性。共108名患者隨機(jī)接受每日一次的VK5211（0.5毫克，1.0毫克，2.0毫克）或安慰劑12周。

研究顯示，所有劑量的VK5211均達(dá)到了主要終點，統(tǒng)計學(xué)顯著的增加了不含頭總瘦體質(zhì)量（total lean body mass, less head）。安慰劑調(diào)整的瘦體質(zhì)量增加分別為4.8％（0.5毫克，p <0.005），7.2％（1.0毫克，p <0.001）和9.1％（2.0毫克，p <0.001），相當(dāng)于分別增加了1.6公斤，2.5公斤和3.1公斤瘦體質(zhì)量。不含頭總瘦體質(zhì)量至少增加5％的患者比例分別為19％（安慰劑），61％（0.5毫克），65％（1.0毫克），75％（2.0毫克），其中增加2.0 公斤患者比例分別為14％（安慰劑），57％（0.5毫克），65％（1.0毫克），81％（2.0毫克）。

所有劑量的VK5211也都達(dá)到了次要療效終點。安慰劑調(diào)整后的四肢瘦體質(zhì)量分別增加6.1％（0.5毫克，p <0.01），9.0％（1.0毫克，p <0.001）和10.2％（2.0毫克，p <0.001）。相當(dāng)于分別增加了0.8公斤，1.3公斤和1.4公斤。安慰劑調(diào)整后的含頭總瘦體重增加分別為4.7％（0.5毫克，p <0.005），6.8％（0.5毫克，p <0.001），8.3％（2.0毫克，p <0.001）。相當(dāng)于分別增加了1.7公斤， 2.6公斤和3.1公斤。

▲ VK5211有望從多方面改善患者的生活（圖片來源：Viking Therapeutics官網(wǎng)）

“我們很高興，這個試驗在主要療效終點和重要的次要終點方面取得了成功，證明了VK5211在這種情況下的潛在益處，研究在所有劑量下均達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著，并且有明確的劑量依存性，提供了令人信服的VK5211對肌肉生長有效藥理作用的證據(jù)，”Viking首席執(zhí)行官Brian Lian博士說：“我們也對VK5211的初步安全性和耐受性特征感到鼓舞，特別是由于沒有觀察到與藥物相關(guān)的SAE，這一點很重要，因為髖部骨折患者很脆弱，其中許多患有多種疾病的老年人需要多種治療，我們很高興看到VK5211在這個充滿挑戰(zhàn)的人群中產(chǎn)生如此強(qiáng)大的療效和安全性。”

馬里蘭大學(xué)（University of Maryland）醫(yī)學(xué)院流行病學(xué)和公共衛(wèi)生系教授兼系主任，髖部骨折的國際權(quán)威Jay Magaziner博士說：“容易失去肌肉的老年人瘦體質(zhì)量改善程度令人印象深刻，有了這樣可以輕松口服的藥物以后，在髖部骨折后可以為其他治療策略，如物理治療和富含蛋白質(zhì)的飲食，提供有價值的輔助手段，提高了患者恢復(fù)正常活動的機(jī)會。”

我們祝賀這款新藥取得積極2期臨床結(jié)果，期待在接下來的試驗中也能繼續(xù)順利進(jìn)行，早日為更多老年骨折患者帶來康復(fù)。

參考資料：

[1] Viking Therapeutics Announces Positive Top-Line Results From Phase II Study of VK5211 in Patients Recovering From Hip Fracture

[2] Viking Therapeutics官網(wǎng)