諾華（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）獲得了FDA頒發的突破性療法認定，用于與他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制劑聯合，治療絕經前期和圍絕經期的激素受體陽性，人類表皮生長因子受體2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉移性乳腺癌女性患者。

絕經前乳腺癌是一種比絕經后乳腺癌更具生物學獨特性和侵襲性的疾病，是20-59歲女性癌癥死亡的主要原因。

Kisqali是一種選擇性周期蛋白依賴性激酶抑制劑，通過抑制細胞周期蛋白依賴性激酶4和6（CDK4/6）兩種蛋白，幫助減緩癌癥進展。當這些蛋白過度激活時，可使癌細胞生長和分裂過快。而以更高的精確度靶向CDK4/6時，可阻止癌細胞不受控制的繼續復制。Kisqali已于去年獲批，與芳香酶抑制劑聯合作為初始內分泌類治療方案，用于絕經后激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉移性乳腺癌女性患者。目前，Kisqali已在美國和歐盟成員國等全球45個國家使用，但尚沒有被批準用于絕經前婦女。

▲Ribociclib的分子式（圖片來源：維基百科）

該突破性療法認定是基于3期臨床試驗MONALEESA-7的積極結果，證明Kisqali聯合他莫昔芬或芳香酶抑制劑，與單獨內分泌療法相比，顯著延長了無進展生存期（PFS）（中位PFS 23.8個月，95％CI：19.2個月 - 未達；相比13.0個月，95％CI：11.0-16.4個月; HR = 0.553; 95％CI：0.441-0.694; p

MONALEESA-7是第一個完全致力于評估在絕經前HR+/HER2-晚期乳腺癌女性中，使用CDK4/6抑制劑的3期臨床試驗。在內分泌藥物的中位PFS亞組分析中，Kisqali聯合他莫昔芬和戈舍瑞林組的中位PFS為22.1個月，而他莫昔芬和戈舍瑞林組為11.0個月; Kisqali聯合芳香酶抑制劑和戈舍瑞林組的中位PFS為27.5個月，而芳香酶抑制劑和戈舍瑞林組為13.8個月。

“這一突破性療法認定反映了上個月在SABCS上公開的MONALEESA-7數據的重要性和它所帶來的承諾。”諾華公司腫瘤全球藥物開發主管Samit Hirawat博士說： “年輕女性往往有不同的治療目標和需求，對于腫瘤學家來說，為她們的特定疾病提供有效和充分研究的治療方案非常重要，我們期待著與FDA合作，使這種組合療法在美國適用于HR+/HER2-晚期乳腺癌。”

我們期待這款乳腺癌新藥能夠早日擴大適應癥，為廣大患有晚期乳腺癌的女性帶來康復。