美國(guó)研究人員4日說(shuō)，一項(xiàng)新型胰腺內(nèi)基因療法成功讓1型糖尿病小鼠的血糖水平恢復(fù)正常并維持相當(dāng)長(zhǎng)的一段時(shí)間，該療法或具廣闊前景。

1型糖尿病是一種自體免疫性疾病，多發(fā)于兒童和青少年，患者自身免疫系統(tǒng)會(huì)錯(cuò)誤攻擊并摧毀分泌胰島素的貝塔細(xì)胞。該病的一種治療方式是保護(hù)和恢復(fù)功能性貝塔細(xì)胞，但貝塔細(xì)胞替代療法注定無(wú)法成功，因?yàn)樗⑸涞男录?xì)胞同樣受到免疫系統(tǒng)攻擊。

美國(guó)匹茲堡大學(xué)的研究人員通過(guò)一種新型的基因治療方法，將攜帶兩個(gè)重編碼基因Pdｘ1和MafA的腺相關(guān)病毒載體通過(guò)胰導(dǎo)管，遞送至1型糖尿病小鼠的胰腺，能將阿爾法細(xì)胞轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的功能性貝塔樣細(xì)胞。

發(fā)表在新一期美國(guó)《細(xì)胞－干細(xì)胞》期刊上的結(jié)果顯示，這一療法中生成的新生貝塔樣細(xì)胞與原生貝塔細(xì)胞有微小差別，對(duì)自身免疫攻擊相對(duì)有抵抗力。經(jīng)單次治療后，1型糖尿病小鼠的血糖恢復(fù)至正常水平，并維持長(zhǎng)達(dá)4個(gè)月。4個(gè)月后，小鼠又重新恢復(fù)高血糖，說(shuō)明此基因療法對(duì)1型糖尿病尚無(wú)法根治。

論文負(fù)責(zé)人之一、匹茲堡大學(xué)助理教授肖向煒告訴新華社記者：“此方法有望在可預(yù)見(jiàn)的未來(lái)應(yīng)用于1型和2型糖尿病患者的臨床試驗(yàn)，因?yàn)榇搜芯渴褂玫慕?jīng)胰導(dǎo)管胰腺內(nèi)基因編輯技術(shù)已有相對(duì)應(yīng)的應(yīng)用于患者的療法。”

目前，該研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)在非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物中開(kāi)展類似實(shí)驗(yàn)，并獲得較好的治療效果。肖向煒說(shuō)，如果治療效果獲得確認(rèn)，研究團(tuán)隊(duì)將尋求美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，準(zhǔn)備在1型和2型糖尿病患者中開(kāi)展這種基因療法的臨床試驗(yàn)。（記者林小春 周舟）

原標(biāo)題：新型基因療法可逆轉(zhuǎn)小鼠1型糖尿病