為確保安全用藥、促進新藥研究開發、提高評審效率，美國FDA擬推行一項增加藥物批準透明度的試驗計劃。3月19日，該機構藥物研究和評價中心主任珍妮·伍德科克在FDA Voice撰文對該試驗計劃做了介紹。

FDA每批準一種新藥，它在說明書所述條件下使用時必須是安全有效的。盡管這個概念看似簡單，但執行起來可能很復雜。衡量藥物可以提供的益處和與其相關的風險的因素很多。因此，FDA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準。這將為未來的藥物研究開發提供有效的信息，并且反過來可能有助于批準更多安全有效的藥物。

歷來，FDA解釋“為什么”批準某個藥物的一種方式是將支持做出批準決定的臨床試驗信息共享。這些信息通常會在醫師和其他科學家撰寫的FDA審查文件中。但是對于重要的療效試驗往往沒有完整的描述，包括試驗方案、試驗過程中所做修改的描述、以及對所有結果的解釋。

筆者發現，目前FDA在網上公布的審查文件（drug approval action packages），雖然包含了從申請廠商提交的申報資料中提取的大量信息，但這些信息通常分散在不同的部分，而沒有提供任何給定研究結果的完整總結。這使得學術研究人員、機構的監管人員和包括公眾在內的其他利益相關方難以深入了解支持批準所開展的研究。這就是FDA在今年1月推出臨床數據總結試驗計劃的原因。通過提供CSR，FDA希望達到以下目的：提高科學出版物所引用信息的準確性；增加利益相關方對FDA批準決定的理解；告知醫師和其他醫療服務機構有關監管所作決定的詳細依據。

據介紹，在試驗期間，FDA將發布臨床研究報告（Clinical Study Reports，CSR）的主要（關鍵）部分，即藥物研究開發廠商為每項臨床研究創建的文件，以更直接更及時地分享臨床試驗信息。這些文件將包含研究結果、研究開發議定書、議定書修正案，以及統計計劃的完整總結。在發布之前，FDA會對這些報告進行剪輯，以排除機密的商業信息以及個人隱私信息。當然，患者層面的數據信息不會被發布。

該試驗計劃將陸續公布9個獲得批準新藥申請的CSR。在試驗計劃結束時，FDA將通過聯邦登記（Federal Register）公告征詢公眾的意見，以獲取公眾如何訪問和使用這些信息第一手反饋意見。

已知的試驗計劃第一個項目是強生生物技術（Janssen Biotech）獲準的Erleada（apalutamide，阿樸酰胺），這是FDA批準的第一個非轉移性去勢前列腺癌治療藥物，也是首次使用無轉移生存臨床試驗結果作為終點指標做出批準決定的新藥。3月19日，FDA已經公布了其關鍵研究的CSR——ERLEADA批準文件。期待這個新型藥物能借助CSR獲得入的理解。

此外，與FDA的同行歐洲藥品管理局也在作類似的努力，或許這項試驗計劃可以幫助實現全球一致。