今日，輝瑞（Pfizer）公司宣布其B型腦膜炎球菌疫苗TRUMENBA®獲得美國FDA頒發的突破性療法認定，用于主動免疫預防B型腦膜炎奈瑟氏菌（MenB）在1至9歲兒童中引起的侵襲性疾病 。這是MenB疫苗獲得的首個用于保護低至1歲兒童的突破性療法認定。該疫苗曾于2014年獲得突破性療法認定，幫助10至25歲的青少年預防MenB，并于同年獲得FDA批準，成為美國首個獲準的MenB疫苗。

全世界大多數侵襲性腦膜炎球菌疾病病例可歸因于六種血清型腦膜炎奈瑟氏菌 （A、B、C、W、X和Y）。其中，血清型A、B、C、W和Y占所有侵襲性腦膜炎球菌疾病（IMD）的90％，大多數美國和歐洲青少年的疾病由MenB引起。截至2016年， MenB在青少年（32％）和嬰兒（20％）中造成的影響最大，其次是1至4歲兒童（12％）和5至10歲兒童（4％）。這些兒童也需要適合的疫苗來預防MenB。

TRUMENBA由來自血清型B腦膜炎奈瑟氏菌的兩種重組脂質化因子H結合蛋白（fHBP）變體組成，它們分別來自fHBP亞族A和亞族B（分別為A05和B01）。fHBP是腦膜炎球菌表面上發現的多種蛋白之一，能幫助細菌逃避宿主的防御。在接種TRUMENBA后，血清型B腦膜炎球菌對補體介導的抗體依賴性殺傷的易感性取決于細菌和疫苗fHBPs的抗原性相似性，以及在入侵的腦膜炎球菌表面表達的fHBP的量。

2017年4月，基于3期研究的數據，TRUMENBA獲得FDA的批準，作為三次劑量疫苗用于10至25歲的青少年。這使其成為美國唯一獲得完整批準的MenB疫苗。根據個體對MenB的暴露和易感性，TRUMENBA可以作為兩到三次劑量的疫苗給10到25歲的青少年接種。目前，一項確認兩次劑量方案有效性的研究正在進行中。

在2014年10月的批準信中，輝瑞公司被要求評估TRUMENBA對低至1歲兒童的安全性和有效性。目前，針對這一年齡組的2期研究已經順利完成，這些數據支持此次該疫苗獲得突破性療法認定。

“盡管1至9歲的兒童會患上侵襲性血清型B疾病，并且這種不常見的疾病可能帶來生命變化和長期后果，但美國還沒有針對這一年齡組的獲批MenB疫苗，”輝瑞公司科學和臨床事務部疫苗研發首席醫學和科學事務官Luis Jodar博士說：“我們期待與FDA密切合作，以實現我們的目標，擴大可能從接種TRUMENBA中獲益的受眾范圍。”

我們祝賀輝瑞的這款疫苗再次獲得突破性療法認定，并期待它能盡快為年幼的兒童提供保護。

參考資料：

[1] Pfizer Granted FDA Breakthrough Therapy Designation for TRUMENBA® (Meningococcal Group B Vaccine)for the Prevention of Invasive Meningococcal B Disease in Children Ages 1 to 9Years

[2] Pfizer官方網站