5月21日，安進制藥公布稱美國FDA已批準Prolia(Denosumab)用于治療男性和女性因糖皮質激素引起的存在高骨折風險的骨質疏松癥(GIOP)，其中該類患者群應涉及具有骨質疏松性骨折的歷史，存在多個骨折危險因素，對其他可用的骨質疏松治療失敗或不耐受。Prolia是第一個經批準的特異性靶向RANK配體的生物療法，RANK配體是骨去除細胞（破骨細胞）的重要調節劑。

這項批準是基于一項臨床3期研究的數據，該研究表明，相比于接受活性對照藥(利塞膦酸鹽)患者，接受Prolia治療的使用糖皮質激素的患者的骨密度(BMD)有更大的提高。

這項批準是基于臨床3期試驗12個月的初步分析結果，該試驗是一項為期24個月的隨機、雙盲、雙模擬、活性對照研究，評價了Prolia 60 mg每六個月一次皮下注射治療相較于每日一次口服5mg利塞膦酸鈉治療在795例服用糖皮質激素藥物患者中的安全性和有效性。這項研究包括兩個患者組：一組為糖皮質激素啟動亞組，在入組前接受治療少于三個月，并計劃繼續治療至少六個月；另一組為糖皮質激素持續治療組，在入組前接受超過或等于三個月的治療，并計劃繼續治療至少六個月。

研究結果表明，在糖皮質激素持續用藥亞群中，在一年內Prolia組腰椎骨密度明顯高于利塞膦酸鹽(分別為3.8%和0.8%)，治療差異為2.9%(p<0.001)。同樣，在糖皮質激素啟動患者群中，Prolia組的一年后腰椎骨密度明顯高于利塞膦酸鹽組(分別為4.4%和2.3%)，治療差異為2.2%(p<0.001)。在不同性別、種族、地理區域、絕經狀態、基線年齡、腰椎骨密度T-評分及糖皮質激素劑量患者群中均觀察到對腰椎骨密度的持續積極影響。

安全結果與Prolia已知的安全狀況一致。最常見的不良反應(大于3%，比活性對照組更常見)是背痛、高血壓、支氣管炎和頭痛。Prolia組有不典型股骨骨折1例。對照組有15例(3.9%)，Prolia組有17例(4.3%)報告了嚴重感染。沒有報告頜骨壞死的病例。對照組和Prolia組分別有16例(4.2%)和15例(3.8%)報告了表皮和真皮不良事件(如皮炎、濕疹和皮疹)。

安進制藥研發高級副總裁Sean E. Harper博士表示：“作為具有20多年骨質疏松研究經驗的骨骼健康領域領導者，很高興Prolia將用于因長期接受糖皮質激素治療而遭受骨丟失高風險骨折患者的治療。這是一種嚴重的疾病，它會導致骨密度迅速下降，骨折風險增加。Prolia的批準為病人和醫生提供了一個新的治療方案。”

伯明翰醫學院阿拉巴馬大學醫學教授、臨床研究負責人Kenneth F. Saag表示：“長期使用全身性糖皮質激素治療的患者在開始治療后的幾個月內，骨密度會迅速下降。隨著Prolia批準，接受糖皮質激素治療的病人現在有了一個新的選擇，可以幫助改善他們的骨密度。”

Prolia目前已經在全球80多個國家批準和上市。（新浪醫藥編譯/David）

文章參考來源：FDA Approves Prolia® (Denosumab) For Glucocorticoid-Induced Osteoporosis