今日，業(yè)內知名的基因療法公司bluebird bio宣布美國FDA已授予其基因療法Lenti-D突破性療法認定，治療腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）。

CALD是一類嚴重的遺傳性神經疾病。它雖然罕見，但病情極為兇險，甚至能威脅到生命。據(jù)估計，每21000個男嬰中，就有一名罹患腎上腺腦白質營養(yǎng)不良（ALD），而大約40%的患者會出現(xiàn)腦內進展，即CALD。一旦在大腦里發(fā)作，由于疾病產生的超長鏈脂肪酸積累就會破壞大腦神經細胞的保護性髓鞘，影響人的思維與運動能力。目前，治療CALD的唯一方法是異體干細胞移植，但它同樣有危險、甚至是致命的副作用。為此，我們還需要更多創(chuàng)新療法來拯救患者的生命。

由bluebird bio帶來的Lenti-D有望改變這一局面。這款基因療法將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的干細胞內，協(xié)助產生具有正常功能的ALDP酶。這些酶能有效地降解超長鏈脂肪酸，抑制由CALD帶來的神經退行癥狀。

▲bluebird bio的研發(fā)管線（圖片來源：bluebird bio官方網(wǎng)站）

在一項2/3期臨床試驗中，Lenti-D的治療潛力得到了支持。在該研究里，17名17歲以下，且無法找到干細胞供體的患者接受了Lenti-D的治療。研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治療后依舊存活，且在2年之后依舊沒有嚴重的功能性殘疾，這也達到了該研究的主要臨床終點。基于這些出色的結果，美國FDA決定授予Lenti-D突破性療法認定。之前，它也曾獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。

“bluebird的建立是為了開發(fā)出一次性的基因療法，幫助這些罹患致命ALD的男孩，”bluebird bio的首席醫(yī)學官David Davidson博士說道：“通過Lenti-D，我們期望經改造的自體干細胞能讓這些男孩存活，并告別主要的功能性殘疾。同時，也讓他們避免異體干細胞移植這一標準療法的安全性風險。FDA的突破性療法認定為患者和家庭帶來了新的希望。我們期待與FDA與EMA緊密合作，加速這一療法的開發(fā)，治療CALD。”

我們期待Lenti-D的研發(fā)之路一切順利，早日為罹患CALD的病兒帶來福音。

參考資料：

[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Lenti-D™ for the Treatment of Cerebral Adrenoleukodystrophy

[2] bluebird bio官方網(wǎng)站

原標題：bluebird基因療法今日獲突破性療法認定