5月23日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》明確，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病及罕見病的藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。

《公告》指出，取消進(jìn)口藥品再注冊(cè)核檔程序，進(jìn)口藥品再注冊(cè)申請(qǐng)受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評(píng)審批。對(duì)于藥品臨床試驗(yàn)所用藥品的檢驗(yàn)工作，將基于產(chǎn)品安全性風(fēng)險(xiǎn)控制的需要展開。經(jīng)評(píng)估認(rèn)為無需檢驗(yàn)的，不再通知開展檢驗(yàn)工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，藥審中心經(jīng)評(píng)估認(rèn)為無需檢驗(yàn)的，將通知相關(guān)檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)終止檢驗(yàn)并繼續(xù)審評(píng)審批工作；已作出不符合規(guī)定檢驗(yàn)結(jié)論的，藥審中心不批準(zhǔn)其臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

5月22日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部等5部委聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式發(fā)布，共收錄白化病、戈謝病、卡爾曼綜合征、馬凡綜合征、血友病等121種疾病。