日前，美國食品藥品監督管理局批準Shire(夏爾)公司旗下Cinryze用于6歲以下兒童遺傳性血管性水腫(HAE)發作，這可以幫助Shire抵御來自CSL公司的激烈競爭。

截至目前，競爭對手CSL Behring已經從Shire手中奪取了大量市場份額，該公司預防青年與成人患者HAE發作的藥物Haegarda于去年通過FDA批準。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor，C1-INH），不過并沒有獲得批準幼兒患者的適應癥。

鑒于目前與CSL激烈的競爭，新的適應癥批準會給Shire帶來多大的優勢尚不清楚。其實在Haegarda上市前，Shire就曾起訴CSL，試圖阻止該藥物順利上市。Shire認為Haegarda侵犯了其候選藥物SHP616的專利（可以皮下注射）。去年Cinryze為公司帶來了6.99億美元的銷售額。2018年第一季度，Shire宣布該產品的需求下降部分是由于產品價格造成的。

據悉，Cinryze每月的治療費用將達到44140美元。對于高昂的定價，Shire在一份聲明中說：“公司致力于對產品制定合理的價格，能恰當的反映其價值并且讓病人可以承受。如果治療對病人的生活產生了積極的影響，滿足了難以滿足的高需求時，就能創造出價值，我們產品的定價就與這種價值相符。同時也能讓我們能繼續投資，為患有罕見病癥的病人開創新療法。”

CSL首席執行官Paul Perreault在一月份的采訪時表示：“我們對Haegarda的定價方式負責，并確保患者能夠使用該藥物進行治療，該藥物將是未來一段時間內的治療首選 。”

實際上，Shire公司的另一種HAE治療藥物今年也獲得了好消息。2月23日，美國FDA接受了在研藥物lanadelumab (SHP643)的生物制品許可申請（BLA），并授予其優先審評認定。Lanadelumab用于預防12歲及以上患有罕見HAE患者的血管水腫發作。Lanadelumab是一種研究階段的全人單克隆抗體，它能特異性地結合和抑制血漿激肽釋放酶，目前正在進行用于12歲及以上HAE患者水腫發作預防的研究。Lanadelumab通過皮下注射給藥，在HAE患者體內具有近14天的半衰期。該藥物已經獲得了澳大利亞及加拿大的優先審評認定。

HAE是一種遺傳性疾病，患者的血液內缺乏一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白，從而引起補體系統的紊亂，導致面部、四肢、胃腸道等出現突然水腫，不但讓患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因為喉嚨部位腫脹而影響呼吸，危及患者的生命。據估計，全世界范圍內每1-5萬人里就有1人患有這種罕見遺傳病，他們需要一種能改善生活質量的有效療法。

Shire研究和開發主管Andreas Busch博士在一份聲明中表示，“出生便患有這種疾病的人，平均在10歲時首次遭受疾病攻擊。隨著新適應證的獲批，6歲以下患有HAE的兒童現在將擁有第一種FDA批準的治療方案，來幫助預防疾病發作。”