瑞士制藥巨頭諾華(Novartis)CAR-T細胞療法Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)近日在歐盟監管方面傳來喜訊。歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布積極意見，推薦批準Kymriah，用于2種B細胞惡性腫瘤：(1)病情難治或移植后復發或出現2次及以上復發的25歲及以下B細胞急性淋巴細胞白血病(B-ALL)患者;(2)既往接受2種或多種系統療法治療失敗的復發性或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(R/R DLBCL)成人患者。

現在，CHMP的意見將被遞交給歐盟委員會，后者在做出最終審查決定時通常都會采納CHMP的建議。這意味著，Kymriah極有可能在未來2-3個月做出獲得批準。如果獲批，Kymriah將成為歐洲首個治療B-ALL和DLBCL的CAR-T細胞療法。之前，EMA已授予Kymriah治療R/R B-ALL兒科患者的優先藥物資格(PRIME)。

CHMP的積極意見是基于由 諾華開展的2項關鍵性II期臨床研究ELIANA和JULIET，這些研究入組和患者來自歐洲、美國、澳大利亞、加拿大和日本。其中，ELIANA是首個兒科全球CAR-T細胞療法注冊臨床研究，JULIET則是評估Kymriah治療R/R DLBCL成人患者的首個多中心全球注冊研究，同時也是評估一種CAR-T細胞療法治療DLBCL的最大規模的全球研究。

諾華腫瘤學首席執行官Liz Barrett表示，CHMP的積極意見對于歐洲的侵襲性血液 腫瘤兒科患者和成人患者而言是一個歷史性轉折時刻，這種真正的變革性療法有助于解決一個深刻的未滿足的醫療需求。 諾華感到自豪的是，我們在CAR-T創新方面的領先優勢將為歐洲地區患者的臨床治療帶來實質性的改變。

在美國，Kymriah于2017年8月獲批，成為全球首個CAR-T細胞療法，用于難治性或復發至少兩次的B細胞前體急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童和年輕成年患者。今年5月， FDA再次批準Kymriah用于復發性或難治性大B細胞淋巴瘤(LBCL)成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)、高度B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤(FL)引起的DLBCL，這些患者經歷過2種或更多的系統治療。

原文出處： Novartis receives positive CHMP opinion for Kymriah® for treating two aggressive blood cancers, marking important medical advance for patients in Europe