根據中國新藥研發監測數據庫（CPM）顯示，今天賽諾菲在中國獲批上市治療復發型多發性硬化新藥——奧巴捷（特立氟胺片）。該藥物是目前在中國獲批的首個治療多發性硬化的口服劑型藥物。

提到多發性硬化，想必許多人都感覺十分陌生。今年5月11日，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，多發性硬化被收錄其中。

多發性硬化中的“多發”是說神經系統的多個部位都存在著病灶，“硬化”則是指當保護中樞神經的髓鞘膜受到攻擊后受損形成的疤痕。如果將神經纖維比做電線，那么髓鞘就是電線皮，神經軸索就是里面的銅線，多發性硬化病變的部分就是起絕緣作用的電線皮，一旦電線皮發生損壞，那么整體的工作都會受到嚴重的影響。

多發性硬化流行病學

多發性硬化的患者基本都是20-40歲的青壯年，多發于女性，約為男性的2倍。該病在西方高發，歐美人群患病率高達1/1000，而亞洲發病率則較低。據估計，我國罹患該病的患者超過6萬人。

由于多發性硬化癥狀多樣且隱蔽，加之這種病的“知名度”低到有些醫生都不了解，導致約有八成患者遭遇誤診。罹患該病的患者通常是因為免疫系統過于活躍，錯把神經系統的髓鞘當成外來物質進行攻擊，由此可能導致患者視力急劇下降或者四肢麻木無力，嚴重者發展為失明或癱瘓。

多發性硬化在第一次發作后，一般每隔一段時間就會發作一次，病程漫長。半數以上的多發性硬化患者都出現了抑郁癥狀，自殺率是正常人群的7.5倍，還有近半多發性硬化患者在20年后將依靠輪椅生活。

美國多發性硬化學會1996年根據病程將該病分為以下四型，該分型與多發性硬化的治療決策有關。

根據我國《多發性硬化診斷和治療中國專家共識（2014版）》，目前用于治療多發性硬化的藥物有皮質類固醇、β干擾素、免疫抑制劑、免疫球蛋白、單克隆抗體等等。其中，以糖皮質激素和干擾素為主。

特立氟胺市場分析

特立氟胺由Sanofi Aventis開發，商品名Aubagio。并于2012年9月12日FDA批準的治療復發型多發性硬化藥物。該藥物是免疫調制劑，通過抑制二氫乳清酸脫氫酶來阻斷嘧啶的源合成。

特立氟胺是來氟米特的體內活性代謝物。而來氟米特則是治療類風濕性關節炎類藥物。來氟米特口服消化后可快速、幾乎全部轉化為特立氟胺。目前特立氟胺已成為多發性硬化治療的焦點。

在2014-2017年的全球市場中，奧巴捷（特立氟胺）從5.8億美元增長到了將近20億美元，復合增長率超過50%，市場增長強勢。

另外，根據中國新藥研發監測數據庫（CPM）顯示，特立氟胺制劑和原料藥在中國申報臨床的本土企業一致，都為7家。分別是：北京科萊博醫藥開發有限責任公司、北京陽光諾和藥物研究有限公司、科貝源（北京）生物醫藥科技有限公司、山東創新藥物研發有限公司、盛世泰科生物醫藥技術（蘇州）有限公司、欣凱醫藥化工中間體（上海）有限公司。

奧巴捷獲批上市意義

近年來，復發型多發性硬的治療在快速改變，新興的口服藥物和腸外治療正在研發和發展，其中特立氟胺作為新穎的改變疾病進程的藥物，顯示出較好的臨床效果和安全性。令其成為復發型多發性硬化現行治療的矚目性藥物。而其母藥來氟米特為特立氟胺增添了長期良好安全性的證據。

FDA的藥物評價和研究中心神經學產品分部主任Russell Katz指出“在一項臨床試驗中，用奧巴捷患者的復發率比服用安慰劑患者低約30%”。不過，該藥物在美國包含一個黑框警告，警告處方者和患者注意肝臟問題的風險，包括死亡，以及出生缺陷的風險。患者開始服用奧巴捷前和治療期間，醫生應定期對其進行肝功能檢測。并且被標記為妊娠X類，即意味著育齡婦女在用藥前妊娠檢驗需陰性，且治療期間使用有效的避孕措施。

盡管如此，該產品在美國10月份投放市場后，美國有超過80%的多發性硬化癥專家臨床應用該日服一次的口服治療藥物，并且有五分之一的特立氟胺服藥患者是初始治療患者。特立氟胺能被美國處方醫生最初就采納，表明日服一次口服用藥方的法選擇在多發性硬化癥治療上的重要性。

該藥不僅為復發型多發性硬化提供了一個新的治療選項，也首次為原發進展型多發性硬化癥提供了一種批準的治療，這對多發性硬化患者意義重大。

原標題：今天！賽諾菲在我國獲批上市罕見病目錄藥物！