近日,來自牛津大學的科學家們通過研究發現,一種目前并沒有上市的藥物—他喹莫德(Tasquinimod,針對前列腺癌)或能通過控制誘發帕金森疾病的基因的功能來發揮作用,研究人員認為,當這種藥物與腦細胞內的特殊蛋白相互作用時這一過程就會發生。
研究者利用一種先進的干細胞技術,通過罕見帕金森疾病患者和健康個體所捐贈的皮膚細胞樣本來培養腦細胞,隨后他們對來自患者干細胞衍生的腦細胞的發育狀況進行追蹤,結果發現,當帕金森疾病所影響的細胞開始出現問題時,許多重要的基因就會開始失去活性。在這一過程發生早期,這些基因功能的關閉就會導致隨后病癥的發生。
研究者Caleb Webber教授說道,這項研究中我們首次在實驗室中對腦細胞隨著時間所發生的改變進行追蹤,這是我們在活體大腦細胞中無法完成的過程。關閉大腦中這些基因的表達或許在帕金森疾病患者所發生的細胞損傷和死亡過程中都扮演著關鍵角色,而利用藥物來重新開啟這些基因的表達或許就能幫助研究人員開發新型療法。
本文研究表明,未來研究人員或許有望利用干細胞來闡明誘發帕金森疾病的原因。同時研究者還可以對多種藥物重新定向使其能用于治療帕金森疾病,開發一種新藥是一個非常緩慢、費時且昂貴的過程,當利用已經存在的藥物并對其重新定向,將其應用于臨床試驗中,研究人員或許就能快速有效地找出克制帕金森疾病之法。
研究者表示,開啟這些基因的表達就能糾正帕金森大腦細胞中所發生的改變,而本文研究中,研究人員利用來自罕見帕金森疾病形式的細胞進行研究。為了闡明這些結果是否能應用于所有帕金森疾病患者機體中,下一步研究人員還將對來自常見非遺傳形式的帕金森疾病患者機體的腦細胞進行深入研究。
最后研究者Wade-Martins教授說道,截至目前我們已經對8名常規的帕金森疾病患者的腦細胞進行了相關研究,但初期研究結果表明,這些腦細胞或許擁有著相同模式的失活基因,而且同樣的治療或許能帶來一定的益處。這或許意味著藥物他喹莫德可能會對某些帕金森疾病患者有效,而對其它患者無效,目前研究人員正在研究來確定如何有效區分哪些患者會受益。(生物谷Bioon.com)
原始出處:
Experimental cancer drug shows promise for Parkinson's
The study, funded by Parkinson's UK, suggests that the drug, tasquinimod, which is not yet on the market, works by controlling genes that may cause Parkinson's. This happens when the drug interacts with a protein inside brain cells.
The team at the Oxford Parkinson's Disease Centre used cutting-edge stem cell techniques to grow brain cells from skin cell samples donated by people with a rare genetic form of Parkinson's, and from healthy people without the condition.
The team followed the progression of the condition in brain cells made from the patients' stem cells and saw that a number of important genes became inactive when problems first started to occur inside the Parkinson's-inflicted cells......
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