今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美國FDA批準該公司的Eylea（aflibercept）用于治療所有階段的糖尿病性視網(wǎng)膜病變（diabetic retinopathy, DR），降低患者的失明風(fēng)險。

DR是一種糖尿病患者中常見的并發(fā)癥，它是由于視網(wǎng)膜的血管損傷造成的。據(jù)估計，世界上有800萬DR患者。這一疾病的初期為非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變（NPDR），它通常沒有明顯癥狀，然而隨著時間的推移，NPDR會進展為增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變（PDR）。這時，血管會在視網(wǎng)膜表面異常生長并且長入玻璃體腔，可能導(dǎo)致視力嚴重喪失。

Eylea是一款血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）抑制劑。它通過抑制VEGF-A和胎盤生長因子（PLGF）介導(dǎo)的信號通路來抑制血管增生，并且降低血管滲透性。此前，Eylea已經(jīng)獲得FDA批準治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD），糖尿病黃斑水腫（DME）等眼科疾病。

▲Eylea（圖片來源：參考資料[2]）

這一批準是基于Eylea在名為PANORAMA的3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項試驗中，402名中重度NPDR患者接受了玻璃體內(nèi)Eylea注射或假注射的治療。這些患者還未出現(xiàn)DME。患者被分為三組，分別每個8周或16周接受一次Eylea注射，或者假注射。

試驗結(jié)果表明，Eylea達到了試驗的主要終點：在接受治療1年之后，Eylea治療組患者視網(wǎng)膜病變改善的比例顯著高于對照組。使用DRSS量表進行評估，接受Eylea治療的兩組患者DRSS評分改善兩級的比例分別為65%（每16周接受一次注射）和80%（每8周接受一次注射）。對照組這一數(shù)值為15%。

同時，Eylea將患者疾病進展為PDR或前段新生血管（anterior segment neovascularization, ASNV）的風(fēng)險分別降低了85%（每16周接受一次注射）和88%（每8周接受一次注射）。

▲PANORAMA療效數(shù)據(jù)一覽（圖片來源：參考資料[1]）

“上百萬患者因為DR的進展而失明，”PANORAMA試驗的研究人員之一David Brown博士說：”Eylea預(yù)防DR惡化的效果為盡早治療這一疾病提供了令人信服的理由。特別是只需每16周接受一次注射就可以顯著降低疾病惡化風(fēng)險。”

參考資料：

[1] FDA Approves EYLEA® (aflibercept) Injection for Diabetic Retinopathy. Retrieved May 13, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-eylea-aflibercept-injection-for-diabetic-retinopathy-300849057.html

[2] Eylea. Retrieved May 13, 2019, from https://hcp.eylea.us/