今日，美國FDA發布了一份簡短的指南草案，其主題頗具話題性——在乳腺癌臨床試驗中鼓勵納入男性患者。

男性乳腺癌的病例并不常見。據統計，在所有乳腺癌病例中，只有不到1％發生于男性。由于男性乳腺癌患者很罕見，因此乳腺癌治療的臨床試驗通常不會納入男性受試者。這個普遍的做法會導致男性的治療數據缺乏，也使得男性乳腺癌患者需要基于女性受試者參與的臨床研究和數據來進行治療。

但與女性乳腺癌相比，男性乳腺癌卻有一些不同的特征——譬如患者在確診時，往往年齡更大，確診時疾病更容易處于晚期，且更容易發生淋巴結轉移。盡管FDA批準的一些乳腺癌療法并不區分性別，但依舊有許多藥品僅獲批用于女性乳腺癌患者。它們是否能用來治療男性，可能還需要進一步的數據來進行支持。

今日由FDA藥品審評與研究中心（CDER）和生物制品審評與研究中心（CBER）聯合發布的這份名為《男性乳腺癌：開發治療藥物》的行業指南草案做出了兩個建議。首先，在乳腺癌療法的臨床試驗入組標準中，應當也允許男性入組。如果需要排除掉男性，則需要提供明確的科學依據。FDA強調，男性乳腺癌患者的治愈率可能比較低，但這不足以成為將它們排除在臨床試驗外的理由。

其次，對于某個特定的乳腺癌藥物，如果臨床試驗中沒有納入男性患者，或男性患者的數量極少，FDA則建議先對該藥物進行療效和安全性的評估。如果根據其作用機制，預計療效和安全性不會有性別上的差異，則可以在FDA批準的適應癥中納入男性患者，進行進一步的研究。如果由于性別差異（比如激素水平等）導致某款療法在療效與安全性上存在潛在風險，那么我們可以使用小型單臂臨床試驗以及真實世界數據的研究，來獲取額外的支持性數據。

該指南最終定稿后，將為行業提供男性乳腺癌治療藥物臨床開發的清晰信息。FDA藥品審評與研究中心的腫瘤學卓越中心主任與血液病和腫瘤藥品辦公室代理主任Richard Pazdur博士評論說：“一旦最終定稿，今天發布的指南草案中的建議將鼓勵開發用于男性乳腺癌患者治療的藥品，并最終為患者提供更多獲得FDA批準的治療方案。”

聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。

參考資料

1. FDA in Brief: FDA encourages inclusion of male patients in breast cancer clinical trials. Aug 26, 2019. Retrieved Aug 27 from https://www.fda.gov/news-events/fda-brief/fda-brief-fda-encourages-inclusion-male-patients-breast-cancer-clinical-trials?utm_campaign=082619_PR_FDA%20encourages%20inclusion%20of%20male%20patients%20in%20breast%20cancer%20clinical%20trials&utm_medium=email&utm_source=Eloqua

2. https://www.federalregister.gov/documents/2019/08/27/2019-18363/guidance-male-breast-cancer--developing-drugs-for-treatment

3. FDA. Male Breast Cancer: Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry. Aug, 2019. Retrieved Aug, 27 from https://www.fda.gov/media/130061/download

原標題：視點 | FDA鼓勵在乳腺癌臨床試驗中納入男性患者