日前，一家名為Allievex的臨床階段生物技術公司正式成立，并完成由Novo Holdings和Pappas Capital共同領投的A輪融資。具體金額各方都未披露。

據悉，本輪資金將用于支持Allievex的主要在研藥物tralesinidase alfa（以前被稱為BMN 250）的注冊2期臨床研究。這是一種在研酶替代療法，用于治療B型Sanfilippo綜合征或粘多糖貯積癥IIIB型（MPS IIIB），由BioMarin Pharmaceutical開發。目前，Allievex已獲得該藥物的全球獨家授權。根據與BioMarin達成的合作協議，Allievex將負責所有與traesinidase alfa開發和商業化的相關事宜。

B型Sanfilippo綜合征是一種溶酶體貯積病，是由α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）缺乏引起的，NAGLU是硫酸乙酰肝素（HS）降解所需的四種酶之一。該病癥最初的癥狀通常出現在2到6歲之間，包括行為障礙、智力衰退、睡眠障礙等，在某些情況下還包括輕度的畸形。隨著時間的推移，一些運動和溝通能力逐漸喪失。這種疾病預后較差，多數情況下在青少年末期或20多歲時死亡。Tralesinidase alfa是一種研究性酶替代療法，使用重組人α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）與衍生自胰島素樣生長因子2（IGF2）的肽的新型融合物，治療Sanfilippo綜合征B型或粘多糖貯積癥IIIB型。Tralesinidase alfa可以恢復大腦中NAGLU的活性，并通過腦室內灌注直接遞送至大腦周圍的腦脊液。歐盟委員會和FDA已授予tralesinidase alfa孤兒藥資格。

Allievex創始人、總裁兼首席執行官Thomas P. Mathers博士說：“我們的使命是為患有罕見兒科神經退行性疾病的兒童開發新穎的療法。Traesinidase alfa可能是第一款B型Sanfilippo綜合征的改善療法，可以改善患兒的認知，并影響其聽力、睡眠等整體生活質量。我們有信心推進這一項目的開發。”

參考資料：

[1] Allievex Completes Series A Financing Led by Pappas Capital and Novo Holdings retrieved October 25 2019 from https://www.prnewswire.com/news-releases/allievex-completes-series-a-financing-led-by-pappas-capital-and-novo-holdings-300944003.html