編者注：近年來，很少有療法比基因療法更能讓人興奮，但它的局限性也讓業界科學家們感到苦惱?，F在，AAV病毒載體的一種替代品出現了，它或將帶來基因療法的“新紀元”。

今日，著名生物醫療風投機構Flagship Pioneering宣布斥資5000萬美元，推出一家名為Ring Therapeutics的公司，主攻新型基因療法。據稱，該公司的技術有望解決當前基因療法的局限性。

基因療法是這幾年的熱門領域，也是未來有望迎來騰飛的一片廣闊天地。過去的幾年間，諸多醫藥公司致力于開發基于腺相關病毒（AAV）載體的基因療法，治療多種疾病。這種病毒通常不會引起其它疾病，安全性上較好，但它也同樣有很多的局限性。例如在某些患者中，這類病毒會引起免疫反應，限制基因療法的治療；其次，由于免疫系統已經記住了這些病毒的樣子，會對再次進入人體的病毒進行清除，因此倘若使用基因療法的患者沒有達到治療效果，也不能再次接受治療；第三，這種病毒只能靶向非常有限的細胞類型，而無法靶向很多重要的細胞，從而限制了可治療疾病的種類。

而Ring的開發策略則是解決這些局限性，更好地治療有需要的患者。Ring成立于2017年，當時該公司的科學家提出一個疑問，“我們如果能夠利用一種能與人類共生的病毒，開發出可根據患者需要，多次提供治療的基因療法那該有多好？”

圖片來源：Sigrid Knemeyer and Cesar Arze

帶著這一疑問，他們便開始在各種組織中尋找可以解決這一問題的病毒。最終，他們發現了一類稱為指環病毒屬（Anellovirus）的神秘病毒。通過對1000多種此類病毒生物學特性的研究，他們驚喜地發現這類病毒不但對人體無害，還可以在細胞內停留較長的時間，且不會激發免疫反應，這使其成為可多次提供治療的潛在給藥系統。Ring的總裁Rahul Singhvi先生表示，這種病毒是AAV載體的首個替代品。

圖片來源：Ring官網

利用這種病毒，他們開發了一種叫做Anellovector的技術平臺，并基于這一平臺構建了豐富的候選產品組合，這些產品具有克服免疫反應障礙，精準靶向疾病部位，并可根據患者需求進行多次治療的特點。目前，該公司的目標治療領域涵蓋遺傳性疾病，眼科，腫瘤學，代謝性疾病，血液學，中樞神經系統疾病和炎癥性疾病。

誠然，開發突破性基因療法的道路上，必定會遇見難以攻克的阻礙。但一旦取得成功，這將會為基因療法打開新的局面，為人類疾病的治療帶來革命性的療法。

參考資料:

[1] Flagship Unveils Newest Pioneering Platform: Ring Therapeutics, Retrieved December 19, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-unveils-newest-pioneering-platform-ring-therapeutics-300976832.html

[2] Ring Therapeutics is developing a new way to deliver gene therapy, Retrieved December 19, 2019, from https://www.statnews.com/2019/12/19/ring-therapeutics-is-developing-a-new-way-to-deliver-gene-therapy/

[3] Flagship bankrolls quest to create gene therapy 2.0, with new viral delivery tech in hand, Retrieved December 19, 2019, from https://endpts.com/flagship-bankrolls-quest-to-create-gene-therapy-2-0-with-new-viral-delivery-tech-in-hand/