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骨髓增生異常綜合征(MDS)患者通常會出現(xiàn)嚴重的貧血，需要頻繁輸血。在大多數(shù)情況下，這種疾病最終會導致患者發(fā)展成由于骨髓的造血功能衰竭所引起的血細胞減少癥。在大約三分之一的MDS患者，經(jīng)過幾個月到幾年的時間，疾病就可以發(fā)展成為急性骨髓性白血病。

一、支持治療

當患者有明顯貧血或伴心、肺疾患時，可輸紅細胞。RA和RA-S常因反復輸血造成鐵負荷增加。在有出血和感染時，可輸入血小板和應用抗生素。預防性輸注粒細胞和血小板對MDS患者無明確療效。

二、維生素治療

部分RA-S對維生素B6治療有效，200～500mg/日靜滴，可使網(wǎng)織紅細胞升高，輸血量減少。

三、腎上腺皮質(zhì)激素

約10～15%MDS患者，應用腎上腺皮質(zhì)激素治療后，外周血細胞計數(shù)明顯上升，但皮質(zhì)激素治療帶來的易感染，血糖升高等副作用不容忽視。

四、分化誘導劑

MDS患者惡性克隆中的某些細胞仍保留分化潛能，一些藥物能誘導瘤細胞分化。目前常用的有1，25雙羥維生素D3，2μg/d口服，用藥至少12周?；蛴镁S生素D330～60萬單位肌注，每日一次，8～28周。在用藥中部分患者血象改善。

該類藥物可引起威脅生命的嚴重高血鈣，故應嚴密監(jiān)測血鈣變化。13-順式維甲酸在體外培養(yǎng)中有誘導分化作用，但臨床應用不理想，國內(nèi)多采用全反式維甲酸20mg每日三次口服。小劑量阿糖胞苷對髓性白血病有分化誘導作用，目前已用于MDS，特別是RAEB和RAEB-T，緩解率約30%，10～20mg/m2/d皮下注射，7～21天。但小劑量阿糖胞苷對骨髓的抑制作用仍不能忽視，約15%患者死亡與藥物相關。

五、雄激素

炔睪醇(danazol)是目前最常用的男性激素，600～800mgd，持續(xù)2～4月，但無確切療效。有報道認為男性激素有加速向急性白血病轉(zhuǎn)化的可能。

六、聯(lián)合化療

就多數(shù)MDS而言，常規(guī)的抗白血病治療無益。MDS對化療耐受性低，治療療效差，即使獲得緩解，緩解期也短。若病人年齡小于50歲，處于RAEB-T臨床狀態(tài)好，可酌情用常規(guī)化療。

七、骨髓移植

當年齡小于50歲，并處于RAEB或RAEB-T，有HLA同型供者，醫(yī)療條件允許，可考慮進行同種異體骨髓移植。（實習編輯：楊薇）