近日， 美國FDA批準了Adamas Pharmaceuticals的新藥Gocovri（amantadine，金剛烷胺，曾用名ADS-5102）緩釋膠囊，用于治療在接受左旋多巴治療的帕金森病患者的運動障礙。這是FDA批準的首款、也是唯一一款用于此適應癥的藥物。

帕金森病是一種慢性神經(jīng)退行性疾病，是由于大腦中多巴胺的喪失而引起的。患者通常需要使用左旋多巴治療，替代丟失的多巴胺。長期使用這種藥物會導致嚴重衰弱的運動能力波動。這種波動分為兩個階段——在“開啟”期，病人的運動能力正常；而在“關(guān)閉”期，患者的運動能力明顯下降，通常表現(xiàn)為運動緩慢、僵硬、行走障礙、震顫和姿勢不穩(wěn)定。據(jù)統(tǒng)計，約90%使用左旋多巴的患者會出現(xiàn)運動障礙，表現(xiàn)為非自愿、無節(jié)奏的運動，且不可預測，極大地影響了患者的日常生活。僅在美國，就有約15-20萬帕金森病患者受運動障礙困擾。

Gocovri是一款有潛力改善這一狀況的藥物。它含有高劑量（274 mg）的金剛烷胺，每天睡前服用一次可以提供持續(xù)一天的高水平金剛烷胺，用于治療一天中會出現(xiàn)的運動障礙。

▲Adamas Pharmaceuticals治療慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的研發(fā)管線（圖片來源：Adamas Pharmaceuticals）

此次Gocovri的獲批是基于兩項3期臨床試驗的數(shù)據(jù)。在第一個試驗中，患者在12周的治療過程中表現(xiàn)出顯著的運動障礙減少，統(tǒng)一運動障礙評分量表（UDysRS）得分下降37%，而安慰劑組僅下降12%。這一結(jié)果在第二個試驗得到確認，接受Gocovri治療的患者的UDysRS評分下降46%，而安慰劑組只有16%的下降。此外，在這兩項試驗中，接受Gocovri治療的患者每天功能時間（指沒有運動障礙的時間）增加3.6-4小時，而安慰劑組只增加了0.8-2.1小時，到達了關(guān)鍵次要終點。服用Gocovri常見的不良反應包括幻覺、頭暈、口干、外周水腫、便秘等。

“Gocovri的獲批是帕金森病治療領(lǐng)域的一個重大進展，它是首個獲FDA批準的用于治療帕金森病患者的運動障礙的藥物，”堪薩斯大學醫(yī)學中心的神經(jīng)學教授兼堪薩斯大學醫(yī)療系統(tǒng)帕金森病卓越中心主任Rajesh Pahwa博士表示：“值得注意的是，Gocovri是首款在臨床試驗中被證明可以同時減少在服用左旋多巴的帕金森病患者的運動障礙和‘關(guān)閉’期的藥物。運動障礙和OFF時間的治療在帕金森病醫(yī)療管理中仍是未被滿足的需求，Gocovri的獲批是朝這個方向邁出的重要一步。”

▲Adamas Pharmaceuticals的創(chuàng)始人、主席和首席執(zhí)行官Gregory Went博士（圖片來源：Cantor Fitzgerald）

“今天的獲批對Adamas和帕金森病群體是一個巨大的里程碑，”Adamas Pharmaceuticals的創(chuàng)始人、主席和首席執(zhí)行官Gregory Went博士表示：“Gocovri有潛力幫助遭受運動障礙的帕金森病患者，最終為醫(yī)生提供有效的工具來解決這一長期未滿足的醫(yī)療需求。我們感謝參與臨床試驗的醫(yī)生、臨床工作人員、患者及家屬，讓為該群體的進展成為可能。”

Adamas Pharmaceuticals預計該藥物會于今年第四季度上市，并在明年1月份全面開始銷售。

我們祝賀這一新藥的獲批，并期待它的上市為備受運動障礙折磨的帕金森病患者帶來治療選擇，提高生活質(zhì)量。

參考資料：

[1] Adamas (ADMS) Wins FDA OK forthe First and Only Drug for Parkinson's Dyskinesia Drug

[2] Adamas Pharmaceuticals官網(wǎng)