2018年第2季度FDA批準關鍵數字

FDA批準了NDA新藥共11個（上圖），此外還有新劑型、擴大適應癥和組合療法等多款新藥獲批。

新獲批的藥物主要分布的治療領域是：癌癥，血液系統，中樞神經系統，罕見病，皮膚病，內分泌代謝，心血管、消化系統，呼吸系統，免疫系統，女性健康和精神病等。

FDA批準了4款罕見病新藥，分別針對苯丙酮尿癥（PKU）、遺傳性血管性水腫(HAE)、兩類罕見癲癇（Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征）以及X連鎖低磷血癥（XLH）。

FDA批準了2款生物類似藥，均為治療血液疾病。

FDA批準了1款人工智能設備篩查糖尿病相關眼疾的，1款人工虹膜。

下面是2018年2季度FDA批準的主要新藥及醫療器械的詳細盤點。

癌癥

藥物名稱：BRAFTOVI™+MEKTOVI®

研發公司：Array BioPharma

適應癥：黑色素瘤

批準類型：首次獲批

Array BioPharma宣布美國FDA批準BRAFTOVI™膠囊與MEKTOVI®片劑聯合用于治療具有BRAF V600E或BRAF V600K突變的不可切除或轉移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI™不適用于治療野生型BRAF黑色素瘤患者。BRAFTOVI™是一種口服小分子BRAF激酶抑制劑，而MEKTOVI®是一種口服小分子MEK抑制劑，可以靶向MAPK信號通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的關鍵酶。該通路中不適當的蛋白質激活已被證明在許多癌癥中發生，包括黑色素瘤、結直腸癌、非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其他癌癥。

藥物名稱：Tagrisso（osimertinib）

研發公司：阿斯利康（AstraZeneca）

適應癥：一線治療非小細胞肺癌

批準類型：擴大適應癥

Tagrisso是近年來涌現出的一款重磅新藥。它是第三代、不可逆的EGFR-TKI，能有效治療普通的EGFR患者，以及EGFR T790M耐藥突變患者。此外，它還可以有效地針對中樞神經系統發生的癌癥轉移。在一項名為FLAURA的3期臨床試驗中，對照組（接受當下的一線EGFR TKI治療）的患者其中位無進展生存期為10.2個月，而Tagrisso組的患者其數據為18.9個月，達到了該研究的主要臨床終點。基于該試驗的出色數據，美國FDA批準這款新藥用于非小細胞肺癌適應癥的一線治療。值得一提的是，Tagrisso已在中國獲批上市，商品名為泰瑞沙。

藥物名稱：Opdivo（nivolumab）+Yervoy（ipilimumab）

研發公司：百時美施貴寶（BMS）

適應癥：一線治療腎細胞癌（RCC）

批準類型：擴大適應癥

百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司重磅聯合免疫療法Opdivo（nivolumab）加Yervoy（ipilimumab）獲得了美國FDA的批準，成為首款用于初治的中高危晚期腎細胞癌（RCC）患者的聯合免疫療法。Opdivo是世界上首個獲得批準的PD-1免疫檢查點抑制劑。2015年10月，Opdivo和Yervoy聯合用藥方案成為首個獲得批準治療轉移性黑色素瘤的聯合免疫療法。該聯合療法目前已獲得包括美國和歐盟在內的50多個國家的批準。

藥物名稱：Keytruda（pembrolizumab）

研發公司：默沙東（MSD）

適應癥：宮頸癌，淋巴瘤

批準類型：擴大適應癥

6月，默沙東（MSD）宣布，美國FDA批準其重磅免疫療法Keytruda（pembrolizumab）治療晚期宮頸癌患者，她們的病情在化療后出現進展，為復發或轉移性宮頸癌。值得一提的是，Keytruda也是首款獲批治療晚期宮頸癌的抗PD-1療法。

一周之內，Keytruda又獲得FDA批準治療縱膈大B細胞淋巴瘤（PMBCL，一種非霍奇金淋巴瘤）。值得一提的是，這是首個治療這一疾病的抗PD-1療法，也是Keytruda在惡性血液癌癥領域的第二個適應癥。

藥物名稱：Kymriah（tisagenlecleucel）

研發公司：諾華

適應癥：大B細胞淋巴瘤（LBCL）

批準類型：擴大適應癥

近日，美國FDA批準Kymriah用于治療患有復發或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，這些患者經歷過2種或更多的系統治療。Kymriah是一種CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法，由賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)的研究者和諾華(Novartis)公司聯合開發。在2017年8月，Kymriah成為美國首個被FDA批準的細胞療法，用于治療25歲以下、患有B細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）的難治性或二次以上的復發患者。

藥物名稱：Tafinlar（達拉菲尼，dabrafenib）+Mekinist（trametinib，曲美替尼）

研發公司：諾華（Novartis）

適應癥：BRAF V600E/K突變黑色素瘤輔助療法

批準類型：N/A

諾華（Novartis）近日宣布美國FDA已經批準Tafinlar（達拉菲尼，dabrafenib）與Mekinist（trametinib，曲美替尼）的組合，作為BRAF V600E/K突變黑色素瘤患者的輔助療法。FDA分別于2017年10月和12月，向這款組合療法頒發了突破性療法認定和優先審評資格。該組合療法的獲批是基于臨床試驗COMBI-AD的結果。在中位隨訪2.8年后，該研究抵達無復發生存期（RFS）的主要終點。與安慰劑相比，組合療法顯著降低疾病復發或死亡風險53％。輔助療法的目的是為了改善黑色素瘤患者的無復發和總生存期，因為超過一半的患者在手術后復發。這是第一種有效的口服靶向組合療法，可以防止擴散到淋巴結的具有BRAF突變的黑色素瘤患者復發。

藥物名稱：Rubraca（rucaparib）

研發公司：Clovis Oncology

適應癥：卵巢癌、腹膜癌

批準類型：擴大適應癥

美國FDA批準Rubraca®（rucaparib）片劑用于復發性卵巢上皮癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的維持治療，這些患者接受鉑類化療后有完全或部分緩解。FDA還同時批準了補充診斷測試FoundationFocus CDx BRCA LOH用于確定腫瘤樣本的同源重組缺陷（HRD）狀態，并將Rubraca單藥治療BRCA突變（生殖系和/或體細胞）的晚期卵巢癌從加速批準轉為正式批準。

Rubraca是一種口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可阻斷參與修復受損DNA的PARP酶活性。此次獲批是基于臨床試驗ARIEL3的結果，在所有患者中，由研究者評估的中位無進展生存期（PFS）在Rubraca組中顯示出相比安慰劑組的統計學顯著改善（中位PFS10.8個月vs. 5.4個月）。

藥物名稱：鹽酸苯達莫司汀（bendamustine hydrochloride）

研發公司：Eagle

適應癥：慢性淋巴性白血病（CLL），非霍奇金淋巴瘤（NHL）

批準類型：新劑型

Eagle Pharmaceuticals宣布其稀釋即用的（ready-to-dilute，RTD）鹽酸苯達莫司汀（bendamustine hydrochloride）溶液獲得了美國FDA的最終批準，用于治療慢性淋巴性白血病（CLL）和惰性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。該注射液無需重新溶解，可在30或60分鐘內以500毫升混合溶液形式給藥。鹽酸苯達莫司汀是一種烷化劑，具有抗腫瘤和殺死癌細胞的作用。2008年3月20日，FDA批準了靜脈注射鹽酸苯達莫司汀用于治療CLL患者。2008年10月31日，美國FDA批準了該藥物治療惰性B細胞NHL，這些患者在六個月內使用利妥昔單抗或含利妥昔單抗的治療方案后疾病有進展。

藥物名稱：Venclexta（venetoclax）+Rituxan（rituximab）

研發公司：AbbVie，Genentech

適應癥：慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴細胞性淋巴瘤（SLL）

批準類型：N/A

近日，艾伯維（AbbVie）與基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA已批準這兩家公司的重磅藥物Venclexta（venetoclax）與Rituxan（rituximab）聯合使用，治療經治的慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴細胞性淋巴瘤（SLL）患者。本次獲批的這款聯合療法，有望給患者帶來希望。其中，由艾伯維與基因泰克共同開發的Venclexta是一款選擇性的BCL-2抑制劑，抑制在慢性淋巴性白血病中過量表達的BCL-2蛋白。這款蛋白在細胞程序性死亡的過程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑細胞的關鍵信號通路，讓癌細胞自我摧毀。Rituxan則是一款針對CD20的單克隆抗體，能有效對非霍奇金淋巴瘤進行治療。

藥物名稱：Tafinlar（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）

研發公司：諾華

適應癥：甲狀腺未分化癌

批準類型：擴大適應癥

美國FDA批準Tafinlar（dabrafenib）與Mekinist（trametinib）聯用，治療無法手術切除或擴散至身體其他部位（轉移性）、且有BRAF V600E突變陽性的甲狀腺未分化癌（ATC）。諾華的Tafinlar和Mekinist分別針對RAS/RAF/MEK/ERK通路中的絲氨酸/蘇氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2中的不同激酶，它們通常存在于非小細胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤等癌癥中。當Tafinlar與Mekinist一起使用時，其在減緩腫瘤生長方面的效果被證明比單藥使用效果好。目前，這兩種藥物均被批準單獨或聯合使用，治療BRAF V600突變陽性的轉移性黑色素瘤。此外，Tafinlar和Mekinist聯合療法也被批準用于治療BRAF V600E突變陽性的轉移性非小細胞肺癌。

血液疾病

藥物名稱：Doptelet（avatrombopag）

研發公司：Dova Pharmaceuticals

適應癥：血小板減少癥

批準類型：首次批準

美國FDA批準Dova Pharmaceuticals子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計劃接受醫療或牙科手術的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板計數（血小板減少癥）。Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首個血小板生成素（TPO）受體激動劑。該藥物曾獲得優先審評資格，治療將接受手術的CLD成人患者的血小板減少癥。這是FDA批準用于該用途的首款藥物。

臨床試驗證實，Doptelet可以安全地增加血小板計數。Doptelet是CLD患者的首款口服給藥治療選擇，能通過將血小板計數增加至大于或等于50,000每微升的目標水平，使大多數患者在手術前避免輸注血小板，減少感染和其它不良反應的風險。

藥物名稱：Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）

研發公司：Mylan，Biocon

適應癥：中性粒細胞減少癥

批準類型：生物類似藥

美國FDA近日批準Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）用于接受骨髓抑制性化療的非骨髓癌癥患者，以降低發熱性中性粒細胞減少癥（febrile neutropenia，FN）的發生率，這些患者具有臨床顯著的FN發生風險。FN是通常伴有其他感染跡象的發熱，并且患者的白細胞數量異常低。Fulphila是Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的第一種生物類似藥（Biosimilar），由Mylan和Biocon公司共同開發。2017年末，Mylan的Ogivri獲得FDA批準，成為首款曲妥珠單抗（Herceptin）的生物類似藥。

藥物名稱：Andexxa®（凝血因子Xa[重組型]）

研發公司：Portola

適應癥：抗凝血

批準類型：N/A

日前，Portola Pharmaceuticals宣布美國FDA批準其新藥Andexxa®（凝血因子Xa[重組型]），用于在使用利伐沙班（rivaroxaban）和阿哌沙班（apixaban）治療的患者，作為他們因為威脅生命或不受控制的出血而需要逆轉抗凝時的解毒劑。值得一提的是，這是目前獲批的首個也是唯一一款針對這一適應癥的解毒劑。

藥物名稱：Retacrit（epoetin alfa-epbx）

研發公司：輝瑞（Pfizer）

適應癥：貧血癥

批準類型：生物類似藥

美國FDA宣布批準輝瑞（Pfizer）旗下公司Hospira的Retacrit（epoetin alfa-epbx）作為Epogen/Procrit（epoetin alfa）的生物類似藥（biosimilar），用于治療由慢性腎病、化療或使用齊多夫定（zidovudine）治療HIV感染而導致的貧血癥。Retacrit也被批準用于手術前后，以減少因手術過程中失血而導致的輸血。Epogen/Procrit早在1989年獲批治療與慢性腎功能衰竭有關的貧血癥；并在1993年獲批治療因伴隨骨髓抑制性化療所致的貧血。此外，Epogen/Procrit也適用于因使用齊多夫定引起貧血的艾滋病患者，以及幫助某些手術患者減少輸血。

中樞神經系統疾病

藥物名稱：Aimovig（erenumab-aooe）

研發公司：安進（Amgen）

適應癥：偏頭痛預防

批準類型：首次批準

美國FDA批準了安進（Amgen）的Aimovig（erenumab-aooe）作為成人偏頭痛的預防性治療。該治療的給藥方式為每月一次的自我注射。Aimovig是一款通過阻斷與偏頭痛激活有關的降鈣素基因相關肽（CGRP）活性來預防偏頭痛的治療方法。在3期臨床試驗研究的最后四周（第9-12周），每月偏頭痛天數比基線至少減少50%的患者比例達到了主要終點。值得一提的是，Aimovig是FDA批準的第一個預防性偏頭痛治療藥物。

藥物名稱：Gilenya（fingolimod）

研發公司：諾華（Novartis）

適應癥：多發性硬化癥

批準類型：擴大適應癥

美國FDA批準諾華公司的Gilenya（fingolimod）上市，治療10歲及以上的復發性多發性硬化癥兒童及青少年患者。Gilenya是首款每日口服一次，就可治療復發性多發性硬化癥的新藥。2010年，它曾得到美國FDA的批準用于治療罹患這一疾病的成人患者。值得一提的是，這是美國FDA批準的首款兒童多發性硬化癥新藥。

臨床試驗研究結果表明，在治療的兩年后，Gilenya組的兒童患者有86%沒有出現癥狀復發，這一數字在對照組中僅為46%。基于這一出色的成果，這款新藥在新適應癥的治療上曾獲突破性療法認定和優先審評資格。

藥物名稱：BRIVIACT®（brivaracetam, 布力西坦）

研發公司：UCB

適應癥：癲癇

批準類型：擴大適應癥

總比利時生物醫藥公司UCB宣布，美國FDA已經批準了該公司最新的抗癲癇藥物BRIVIACT®（brivaracetam，布力西坦）口服制劑的補充新藥申請（sNDA)，用于單獨或輔助治療4歲及以上患者的局部癲癇發作（partial-onset seizure，POS）。此前，FDA曾批準BRIVIACT®用于單獨或輔助治療16歲及以上患者的POS。

內分泌代謝疾病

藥物名稱：BYDUREON（艾塞那肽緩釋劑）

研發公司：阿斯利康（AstraZeneca）

適應癥：2型糖尿病

批準類型：擴大適應癥

美國FDA批準阿斯利康（AstraZeneca）的BYDUREON®（艾塞那肽緩釋劑）注射懸浮劑作為基礎胰島素的附加療法，治療在使用基礎胰島素但血糖控制不足的2型糖尿病患者。BYDUREON是一款針對2型糖尿病成人患者的每周一次GLP-1受體激動劑注射劑，可以幫助身體產生更多的胰島素，以響應葡萄糖的增加，減少胰高血糖素的產生，并減緩胃排空，從而降低高血糖。BYDUREON于2012年1月首次獲得FDA的批準，阿斯利康一直在持續研究以改進艾塞那肽的安全性和療效。

藥物名稱：Prolia（denosumab）

研發公司：安進（Amgen）

適應癥：骨質疏松癥

批準類型：擴大適應癥

美國FDA批準安進（Amgen）新藥Prolia（denosumab）的補充生物制劑許可申請（sBLA），治療具有高骨折風險的糖皮質激素誘導的骨質疏松癥（GIOP）患者，骨折風險是由骨質疏松性骨折病史、具有多種骨折風險因素、或接受其它骨質疏松癥治療后失敗或不能耐受這些治療定義的。Prolia是首個獲批針對RANK配體的療法，RANK配體是破骨細胞（osteoclasts）的必要調節劑。此前，該藥物已在美國獲批治療具有高骨折風險的絕經后骨質疏松癥女性患者。同時，它也可以用于具有高骨折風險的男性骨質疏松癥患者，以增加他們的骨量。通過這項批準，使用糖皮質激素的患者現在有了一個新的選擇來幫助改善他們的骨密度。

罕見病

藥物名稱：Palynziq（pegvaliase-pqpz）

研發公司：BioMarin

適應癥：苯丙酮尿癥（PKU）

批準類型：首次批準

BioMarin的Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射劑獲得美國FDA的標準批準（standard approval），用于降低苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，這些患者在現有管理下其血液Phe濃度無法控制在600微摩爾/升以內。值得一提的是，這是首個獲批能通過幫助身體分解Phe來靶向PKU潛在病因的酶替代療法。它也是BioMarin針對這一重要病癥的第二款批準療法。

Palynziq是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶，用來替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶（PAH）以分解Phe。它的效果在臨床試驗中得到證實。在關鍵3期研究PRISM-2中，Palynziq與安慰劑相比顯著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵達了血液Phe變化的主要終點。

藥物名稱：CINRYZE(C1 脂酶抑制劑）

研發公司：Shire

適應癥：遺傳性血管性水腫(HAE)

批準類型：擴大適應癥

日前，全球領先的罕見病公司Shire宣布，美國FDA批準該公司的CINRYZE(C1 脂酶抑制劑）用于在6歲以上的遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE)患者中預防血管性水腫的發作。CINRYZE早在2008年就被FDA批準在青少年和成年人中治療HAE。本次批準進一步擴展了CINRYZE的適用患者群。CINRYZE是從人類血漿中提取的C1-INH，它通過靜脈注射被注射到患者血液中，從而提高患者血液中C1-INH的水平。患者每隔3-4天接受一次CINRYZE的治療來預防血管性水腫的發生。

藥物名稱：Epidiolex（cannabidiol）口服液

研發公司：GW Pharmaceuticals

適應癥：Dravet綜合征，Lennox-Gastaut綜合征

批準類型：首次批準

近日，美國FDA宣布批準GW Pharmaceuticals的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治療兩類罕見而嚴重的癲癇，Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征。這是首款獲美國FDA批準上市的含純化大麻提取物的新藥，也是首款獲批治療Dravet綜合征的療法。Epidiolex其主要成分是大麻二醇（CBD），是大麻類植物中的一類物質。它不會帶來四氫大麻酚（THC）造成的神經刺激效果。

藥物名稱：Crysvita（burosumab）

研發公司：Ultragenyx

適應癥：X連鎖低磷血癥（XLH）

批準類型：首次批準

Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批準其新藥Crysvita（burosumab），成為首個獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥（XLH）的藥物。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病，會造成血液中磷含量低，導致兒童和青少年的骨骼生長和發育受損，并使其一生都有骨礦化的問題。Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23（FGF23）的一種抗體，旨在結合XLH患者過量的FGF23，使其磷水平正常化，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。Crysvita曾獲得FDA頒發的突破性療法認定以及孤兒藥資格。

皮膚病

藥物名稱：Cimzia（certolizumab pegol）

研發公司：UCB

適應癥：銀屑病

批準類型：擴大適應癥

總部位于比利時布魯塞爾的醫藥公司UCB近日宣布，FDA批準將Cimzia（certolizumab pegol）的適應癥擴大到中度至重度斑塊型銀屑病（PsO）成人患者。Cimzia將適用于準備接受全身治療或光療的中重度PsO成人患者。該批準使Cimzia成為針對該適應癥的首個無Fc、聚乙二醇化的抗腫瘤壞死因子（TNF）藥物。此外，FDA還更新了Cimzia用于妊娠期和哺乳期患者的標簽，這為醫護人員和女性提供了重要的參考信息。

藥物名稱：Rituxan®（rituximab，利妥昔單抗）

研發公司：羅氏（Roche）

適應癥：尋常型天皰瘡 （PV）

批準類型：擴大適應癥

日前，羅氏集團（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA批準Rituxan®（rituximab，利妥昔單抗）用于治療中度至重度尋常型天皰瘡 （PV）。值得一提的是，利妥昔單抗是FDA批準的首個用于PV的生物療法，也是該疾病治療領域60多年來的首個重大進展。

藥物名稱：Qbrexza（glycopyrronium）

研發公司：Dermira

適應癥：腋窩多汗癥

批準類型：首次批準

近日，致力于將生物技術帶入皮膚病學領域，為數百萬慢性皮膚病患者提供新療法的生物醫藥公司Dermira宣布，美國FDA批準了Qbrexza（glycopyrronium），適用于罹患原發性腋窩多汗癥的9歲及以上兒童和成人患者的局部治療。Qbrexza作為一種抗膽堿能藥，可以直接應用于皮膚，能通過抑制汗腺活化來阻止汗液的產生。

心血管疾病

藥物名稱：Consensi（氨氯地平[amlodipine]和塞來昔布[celecoxib]）

研發公司：Kitov Pharma

適應癥：骨關節炎，高血壓

批準類型：N/A

日前，創新型生物醫藥公司Kitov Pharma宣布美國FDA批準其旗艦組合藥物Consensi（氨氯地平[amlodipine]和塞來昔布[celecoxib]）口服片劑上市，治療骨關節炎疼痛和高血壓。

消化系統疾病

藥物名稱：Xeljanz（tofacitinib）

研發公司：輝瑞（Pfizer）

適應癥：潰瘍性結腸炎

批準類型：擴大適應癥

美國FDA宣布擴大輝瑞（Pfizer）新藥Xeljanz（tofacitinib）的適應癥，用于治療罹患中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的成人患者。值得一提的是，Xeljanz是首個獲批用于長期治療該適應癥的口服藥物。其它經FDA批準的用于這一適應癥的療法都需要通過靜脈輸注或皮下注射施用。Xeljanz是一種新型口服JAK抑制劑，旨在抑制細胞中的JAK信號通路，而JAK通路被認為在炎癥性疾病中發揮了重要作用。該藥物曾在2012年和2017年分別獲批治療類風濕關節炎和銀屑病關節炎。此次Xeljanz獲批治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎得到了三項對照臨床試驗數據的支持。其中包括兩項為期8周的安慰劑對照試驗，證明每日兩次給予10毫克Xeljanz可在第8周時幫助17％至18％的患者緩解。

免疫系統疾病

藥物名稱：Olumiant（baricitinib）

研發公司：禮來（Eli Lilly），Incyte

適應癥：類風濕性關節炎

近日，禮來公司（Eli Lilly）與Incyte公司宣布，美國FDA批準了其新藥Olumiant（baricitinib）上市，治療罹患中度至重度類風濕關節炎，卻無法從TNF抑制劑治療中受益的成人患者。Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制劑，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2。在人體內，不少細胞因子依賴于JAK的活性，其在不少炎性疾病和自身免疫疾病的發病過程中有潛在作用。通過抑制多種JAK的活性，Olumiant有望給類風濕關節炎患者帶來福音。

呼吸系統疾病

藥物名稱：Trelegy Ellipta

研發公司：葛蘭素史克（GSK）

適應癥：慢性阻塞性肺疾病（COPD）

批準類型：擴大適應癥

葛蘭素史克（GSK）和Innoviva公司近日宣布，美國FDA已批準其Trelegy Ellipta擴大適應癥，用于治療慢性阻塞性肺疾病患者（COPD），包括慢性支氣管炎和/或肺氣腫，同時還可用于有惡化史的患者。Trelegy Ellipta是由fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol（FF/UMEC/VI）組成的三元復方藥物，其中FF（糠酸氟替卡松）是可吸入的皮質類固醇（ICS），UMEC（烏美溴銨）是一款長效的毒蕈堿拮抗劑，VI（維蘭特羅）則是一款長效的β2腎上腺素受體激動劑（LABA）。它們都是傳統的有效治療成分。Trelegy Ellipta最初于2017年9月獲準在美國使用，用于接受Breo（FF/VI）并需要額外支氣管擴張，或接受Breo和Incruse（UMEC）的COPD患者長期每日一次的維持治療，以預防呼吸困難發生。

婦科疾病

藥物名稱：Imvexxy（雌二醇）

研發公司：TherapeuticsMD

適應癥：中度至重度性交疼痛

批準類型：N/A

致力于開發創新女性醫療健康產品的公司TherapeuticsMD宣布美國FDA批準其新藥Imvexxy（雌二醇陰道插入物），用于治療中度至重度性交疼痛（與性活動有關的陰道疼痛），這是由于絕經引起的外陰和陰道萎縮（VVA）癥狀。值得一提的是，Imvexxy是其治療類別中唯一一款可提供4微克和10微克劑量的產品，4微克是目前可用陰道雌二醇的最低批準劑量。Imvexxy可以將陰道內和周圍組織重新雌激素化（re-estrogenization ）。

精神疾病

藥物名稱：Lucemyra（鹽酸洛非斯汀，lofexidine hydrochloride）

研發公司：US WorldMeds

適應癥：阿片類藥物戒斷癥狀

批準類型：首次批準

美國FDA批準了US WorldMeds的Lucemyra（鹽酸洛非斯汀，lofexidine hydrochloride），用于緩解突然停用阿片類藥物的成人患者的戒斷癥狀。作為首個FDA批準的治療阿片類藥物戒斷癥狀的非阿片類藥物，Lucemyra是一款口服選擇性α2-腎上腺素受體激動劑，可減少去甲腎上腺素（norepinephrine）的釋放。去甲腎上腺素在自主神經系統中的作用被認為在阿片戒斷的許多癥狀中起作用。該藥物曾獲得FDA授予的優先審評資格和快速通道資格。

雖然Lucemyra可以減輕戒斷癥狀的嚴重程度，但它無法完全阻止這些癥狀，并且最長只能使用14天。值得注意的是，Lucemyra不是一種治療阿片類藥物使用障礙（OUD）的藥物，但可作為更廣泛的長期治療OUD的治療計劃的一部分。

醫療器械

器械名稱：IDx-DR

研發公司：IDx

適應癥：糖尿病患者視網膜病變

批準類型：首次批準

美國FDA批準了首款使用人工智能檢測糖尿病患者視網膜病變的醫療設備IDx-DR上市。IDx-DR是首個獲得市場營銷授權可以提供篩查決策，而無需臨床醫生對圖像或結果進行解讀的醫療設備，這使得通常不參與眼科治療的醫生也能使用該設備。

該項批準是基于FDA對10個主要治療地點的900位糖尿病患者的視網膜圖像的臨床研究數據的評估。該研究旨在評估IDx-DR檢測輕度以上糖尿病性視網膜病變的準確率。在該研究中，IDx-DR能夠正確識別輕度以上糖尿病性視網膜病變的時間有87.4％，而能夠正確識別沒有輕度以上糖尿病性視網膜病變的時間為89.5％。

器械名稱：CustomFlex

研發公司：HumanOptics AG

適應癥：虹膜缺陷

批準類型：首次批準

美國FDA批準HumanOptics AG的人工虹膜產品CustomFlex上市，治療由于先天性遺傳缺陷或后天損傷，導致虹膜缺失或受損的成人和兒童患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準的首款獨立虹膜假體，為虹膜缺陷帶來了全新的療法，能降低對亮光的敏感度。它也能改善無虹膜癥患者的眼睛外觀。這款虹膜由可折疊的硅制醫療材料制成，可根據每名患者的需求定制尺寸與大小。它的安裝也極為便捷——醫生們只要切開一個小口，將人工虹膜插入并展開即可。這層人工虹膜會被眼球的解剖結構自然支撐。如有需求，也可以將其縫合固定。

器械名稱：Eversense連續血糖監測（CGM）系統

研發公司：Senseonics

適應癥：糖尿病

批準類型：首次批準

近日，美國FDA批準Senseonics公司的Eversense連續血糖監測（CGM）系統用于18歲以上的糖尿病患者。這是美國FDA批準的首個包含完全植入、可用90天的血糖檢測傳感器的CGM系統。Eversense CGM系統使用的小型傳感器可以在醫院植入皮膚。植入后，傳感器會定期測量糖尿病患者的葡萄糖水平長達90天。植入式傳感器采用新型光技術來測量血糖水平，并將信息發送至移動應用程序，在血糖水平過高（高血糖）或過低（低血糖）時提醒用戶。每五分鐘，測量結果就會發送到（智能手機或平板電腦的）移動應用程序。

器械名稱：MiniMed 670G混合閉環系統

研發公司：美敦力（Medtronic）

適應癥：糖尿病

批準類型：擴大適應癥

近日，美敦力（Medtronic）公司的MiniMed 670G混合閉環系統也獲得美國FDA批準，將使用范圍擴大至7至13歲的1型糖尿病患者。該系統是一種糖尿病管理設備，可以自動監測血糖并向體內注射適當劑量的基礎胰島素。FDA之前在2017年9月批準該設備用于14歲及以上的1型糖尿病患者。FDA要求產品開發商進行上市后研究，以評估7至13歲兒童在真實環境下的設備性能。該設備未獲批準用于6歲以下兒童和每天需要少于8單位胰島素的患者。

原標題：全面盤點美國FDA第二季度批準的新藥