專注罕見病創(chuàng)新性療法開發(fā)的生物醫(yī)藥公司Enzyvant近日宣布，已啟動向美國FDA提交RVT-802生物制劑許可申請（BLA）的程序。公司預(yù)計(jì)在2018年底完成BLA的提交。

RVT-802是一種在研的基于組織的再生療法，旨在治療與“完全DiGeorge異常”（cDGA）相關(guān)的先天性無胸腺引起的原發(fā)性免疫缺陷。這是一種罕見疾病，每年在美國出生的約10-20名嬰兒將受此疾病的影響。患有cDGA的兒童出生時(shí)沒有胸腺，無法產(chǎn)生正常功能的T細(xì)胞，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的免疫缺陷，這些T細(xì)胞抵抗感染并調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)中的基本過程。RVT-802被設(shè)計(jì)為在患者的整個(gè)生命周期中僅施用一次。如果不進(jìn)行治療，cDGA是致命的，由于易感染，死亡通常發(fā)生在出生后的24個(gè)月內(nèi)。

RVT-802已被FDA授予突破性療法認(rèn)定、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定、罕見兒科疾病認(rèn)定和孤兒藥資格。作為FDA旨在加速解決高度未滿足醫(yī)療需求的一部分，該機(jī)構(gòu)已同意RVT-802的滾動BLA提交程序。

▲Enzyvant首席執(zhí)行官Alvin Shih博士（圖片來源：Enzyvant官方網(wǎng)站）

“我們非常高興能夠啟動RVT-802產(chǎn)品的BLA提交。這不僅是Enzyvant的一個(gè)里程碑，對于患有cDGA的嬰兒及其家庭更是邁進(jìn)了一大步，”Enzyvant首席執(zhí)行官Alvin Shih博士說：“我感謝整個(gè)團(tuán)隊(duì)為推進(jìn)這一創(chuàng)新計(jì)劃而不懈努力。我們將繼續(xù)推進(jìn)2018年完成BLA的目標(biāo)，以便FDA進(jìn)行徹底和及時(shí)的審查。”

此外，Enzyvant正在準(zhǔn)備啟動RVT-801的臨床試驗(yàn)，RVT-801是一種用于治療Farber病的研究性酶替代療法。Farber病是一種超罕見的溶酶體貯積病，由ASAH1基因的兩個(gè)等位基因的突變引起，導(dǎo)致溶酶體酶酸性神經(jīng)酰胺酶缺乏。這導(dǎo)致促炎性鞘脂神經(jīng)酰胺的積累和巨噬細(xì)胞驅(qū)動的炎癥過程，引起典型臨床癥狀的發(fā)展。與許多其他溶酶體貯積病一樣，F(xiàn)arber病具有廣泛的表型譜。

我們祝愿RVT-802產(chǎn)品的BLA提交順利，也祝愿RVT-801產(chǎn)品的研究順利，早日為罕見病患者帶來治療選擇。

參考資料：

[1] Enzyvant Announces Initiation of RVT-802 Rolling BLA Submission for the Treatment of Complete DiGeorge Anomaly

[2] Enzyvant官網(wǎng)

原標(biāo)題：速遞 | 罕見病突破性療法遞交滾動上市申請，有望年底完成