近日，諾華腫瘤（中國）宣布，旗下非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）艾曲泊帕乙醇胺片在中國上市，將用于治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性原發免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板減少。

該藥物作為ITP二線治療的優選方案，不僅可以快速提升血小板數量，而且采用便利的口服方式，將有助提高患者用藥依從性。

“ITP”是隱藏在人們周圍的血小板殺手

和白血病相比，大眾對原發免疫性血小板減少癥（ITP）的了解相對較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血，輕微磕碰后皮膚出現紫斑，這是生活中常見的出血小問題。然而，如果流血不止還伴有明顯乏力感，就要引起重視了，這些有可能是ITP的發病癥狀。

ITP，以往稱特發性血小板減少性紫癜，它的發病原理是人體內的“凝血衛士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無法達到正常數量，從而造成患者流血不止、無法凝固。

在日常生活中，患者血小板數量一旦下降，就會頻繁地出現自發性出血和皮下紫癜，嚴重時甚至會出現突如其來的內臟、顱內大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有嚴重的乏力、精神不振，極大影響了患者生活質量，甚至無法正常工作和學習。

血小板提升是關鍵 現有治療難題多風險大

據了解，ITP現有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質激素，雖然短期內有效，但治療副作用多，常伴有骨質疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應發生。青少年長期使用激素的危害更是不言而喻，變成“小胖子”事小，還可能影響生長發育。另外，使用激素治療后超過一半的患者治療無效，或者會復發。

因此，二線治療對于ITP患者長期治療尤為重要。中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院血栓止血診療中心楊仁池教授指出，現有二線治療方案都不盡完善，各有風險。其中，免疫抑制劑治療整體有效率不高，感染風險大；而脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠期并發癥的風險。

另外，很多患者在二線治療效果不佳的情況下，為保證度過血小板偏低危險期，會直接進行血小板輸注，不但在血源安全性方面存在風險，在各省市出現地方血源緊張的情況下，更有諸多治療不便。

創新研發 助ITP患者迎來快速升板時代

有沒有一種二線治療的藥物既能迅速提升血小板，降低治療風險，還能兼顧提高患者生活質量？隨著艾曲泊帕乙醇胺片上市，讓這件事成為可能。

首先，與一線糖皮質激素治療以減少血小板清除為主的機制不同，艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“節流”，更能幫助“開源”。它與TPO受體的跨膜結構域選擇性相互作用，增加血小板的生成，使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平。

第二，該藥物不與內源性TPO競爭，不會誘導TPO抗體，可以實現穩定、可預測的血小板計數上升。多個研究顯示，使用該藥治療后，30%左右的ITP患者可獲得停藥后長期緩解。

第三，作為目前國內唯一上市的口服類TPO受體激動劑，該藥物改變了患者需要定期注射的治療模式，有助提高治療依從性，改善患者生活質量。

華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授指出：“艾曲泊帕乙醇胺片作為二線治療推薦用藥，它在中國上市將提升國內ITP治療效果。然而，上市是第一步，如何讓更多人能夠早日使用到ITP治療創新藥物，是所有專家共同關心的。因此，希望該藥物能夠早日進入醫保，在未來幫助越來越多的ITP患者獲得良好的療效和更好的治療體驗，盡早走出疾病陰霾，回歸幸福生活。”