8日，安進中國宣布，瑞百安®（英文名Repatha®，通用名依洛尤單抗evolocumab）注射液已于7月31日獲得國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）批準，成為首個在中國獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的PCSK9抑制劑。

前蛋白轉化酶枯草溶菌素/Kexin 9型（PCSK9）通過與低密度脂蛋白(LDL)受體(LDLR)結合，降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力。瑞百安®通過抑制PCSK9與LDLR的結合，增加了能夠清除血液中LDL的LDLR的數目，從而降低LDL-C水平。

瑞百安®（依洛尤單抗）可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治療（如他汀類藥物、依折麥布、LDL分離術）合用，以進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。LDL-C升高被確認為是心血管疾病（CVD）的重要風險因素¹²。

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見病。其臨床表現主要為患者從出生就處于高血清LDL-C水平暴露狀態，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡³。其它臨床癥狀還表現為皮膚/腱黃色瘤、脂性角膜弓等。

中華醫學會心血管病學分會主任委員、復旦大學附屬中山醫院葛均波院士：“純合子型家族性高膽固醇血癥的發病率約為1/16萬～1/100萬?。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人數倍且現有治療方式較為局限，大多數患者無法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過抑制PCSK9來顯著降低LDL-C水平，它在中國的獲批對HoFH患者來說是寶貴的及時雨，為他們帶來了延續生命與提升生活質量的希望。”

臨床研究數據顯示，瑞百安®能夠顯著降低HoFH患者通過飲食和調脂藥物治療仍無法降低的LDL-C水平。較安慰劑相比（治療12周時），瑞百安®降低HoFH患者LDL-C水平達31% ，其顯著的療效和良好的安全性在對HoFH患者長期治療的研究中（1年）也再次得到證實 。

安進亞太區負責人兼總經理溫陳佩茜女士：“作為首個在中國獲批的PCSK9抑制劑，瑞百安®為純合子型家族性高膽固醇血癥這一罕見疾病的患者帶來生命的希望，這使我們感到振奮和欣喜。我們將繼續投入重疾和慢性病領域，以更高效的方式將創新藥物引入中國市場，踐行安進服務患者的使命，助力健康中國建設。”

瑞百安®此前已獲得歐盟委員會（EC）、美國食品藥品監督管理局（FDA）等機構的批準，在歐盟、美國、澳大利亞、日本等60多個國家和地區上市。

參考文獻：

¹ American Heart Association (2014). Why Cholesterol Matters.http://www.heart.org/HEARTORG/Conditions/Cholesterol/WhyCholesterolMatters/Why-Cholesterol-Matters_UCM_001212_Article.jsp. Accessed July 2015.

² World Health Organization. Global Status Report on Noncommunicable Diseases 2014. Geneva, 2014.

³ 家族性高膽固醇血癥篩查與診治中國專家共識[J].臨床醫學研究與實踐,2018,3(09):201.

? Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve detection and clinical management.A position paper from the Consensus Panel on Familial Hypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2014 Aug 21;35(32):2146-57

原標題：生物藥巨頭安進公司瑞百安®國內獲批！開啟單抗降脂新時代