作者：zhulikou431

2018年9月13日，FDA批準了阿斯利康公司（AstraZeneca） 的Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）靜脈注射液用于治療復發或難治性毛細胞白血病（HCL），適用于既往至少接受過兩種系統性治療（包括一種嘌呤核苷類似物治療）的成人患者。（如下圖）

Lumoxiti是一種靶向CD22的細胞毒素，它也是用于毛細胞白血病患者的首例細胞毒素療法。Lumoxiti獲得了快速通道審評與優先審評資格，此外該款藥物還獲得了孤兒藥資格。

毛細胞白血病，是一種進展緩慢的淋巴增殖性慢性白血病，以貧血、出血、脾臟腫大及外周血及骨髓出現大量邊緣不整齊呈偽足狀或纖毛樣突出的白細胞為特征。此種病的本質尚未十分明確，多見于40歲以上男性。

白血病分型科普

白血病的分類較復雜，一般來說，根據起病的緩急可分為急性白血病和慢性白血病。 急性白血病又可分為急性淋巴細胞白血病（ALL，包括 L1、L2、L3 三種亞型）和急性髓（/粒）細胞白血病（AML，包括 M0~M7 八種亞型）。 慢性白血病分為慢性淋巴細胞白血病（CLL，分為 B 和 T 細胞白血病，共 14 個亞型）、慢性髓（/粒）細胞白血病（CML）。另外,還有一些特殊類型的白血病, 如慢粒急變，低增生型急性白血病、淋巴肉瘤型白血病、組織細胞肉瘤白血病、漿細胞白血病、毛細胞白血病、嗜酸粒細胞白血病、嗜堿粒細胞白血病、巨核細胞白血病和急性干細胞白血病等。

下面我們介紹一下四大類型的白血病治療的特點及批準的基本藥物：

1.AML(急性髓細胞白血病)

急性髓細胞白血病（AML）是造血系統的髓系原始細胞克隆性惡性增殖性疾病，是成人最常見的急性白血病，復發率較高。大劑量的放射線或者長期接觸苯溶劑可增加這種疾病的發病率，而且這種白血病發展往往非常迅速，后果則非常嚴重。

AML的治療包括化療和放療，化療是AML的主要治療方法。第一階段的治療主要是"誘導治療"，常用3+7標準化療(阿糖胞苷7天加上3天的蒽環類抗生素)，后續為緩解后治療，主要是強化鞏固化療或進行異體造血干細胞移植治療。還有一種是去甲基化藥物治療，主要代表藥物有地西他濱和阿扎胞苷，主要用于化療藥不耐受的老年患者人群。

靶向治療藥物則是針對于細分人群，下面是FDA批準的主要用于AML的靶向治療藥物：

2.ALL（急性淋巴細胞性白血病)

急性淋巴細胞性白血病(ALL)主要起源于淋巴細胞的B系或T系細胞在骨髓內異常增生，ALL最主要的治療方法是化療，靶向治療是近年來開展的治療方法，目前獲批藥物主要有伊馬替尼、達沙替尼、泊那替尼等小分子靶向藥物。此外單抗藥物、細胞治療藥物在成人ALL治療中也取得了顯著效果。2017年8月CAR-T細胞療法的獲批則是急性淋巴細胞性白血病治療的新突破，也是腫瘤治療的里程碑事件。

FDA批準的用于ALL的靶向藥物：

除此之外，用于ALL治療的還有2012年8月9日獲得FDA批準的硫酸長春新堿脂質體，針對的患者主要是白血病復發和曾進行過兩次失敗治療的群體。

3.CLL（慢性淋巴細胞白血病）

慢性淋巴細胞白血病（CLL），簡稱慢淋，是一種原發于造血組織的惡性腫瘤，病情發展較緩，但較難治愈。

CLL的治療主要包括化學治療、放射治療、免疫治療以及造血干細胞移植。

FDA批準的用于CLL的主要藥物：

4.CML（慢性髓（/粒）細胞白血病）

慢性髓細胞白血病（CML）即慢性粒細胞白血病，簡稱慢粒，也就是倍受關注的影片《我不是藥神》中提及的那種白血病。CML是一種造血干細胞克隆增生性疾病，可發生于任何年齡，中年人占多數。慢性粒細胞白血病一般分為三期即慢性期，加速期和急變期。

目前常采用的就是靶向治療，絕大多數病人可獲得長期穩定生存，伊馬替尼（格列衛）是首選藥物，近年來，二代酪氨酸激酶抑制劑也被廣泛用于慢粒治療，包括尼羅替尼和達沙替尼等。

FDA批準的用于CML的主要藥物：

參考文獻：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm620448.htm

原標題：阿斯利康新型毛細胞白血病藥物獲批 簡析四大類型白血病治療特點及基本藥物