Retrophin公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Thiola EC（tiopronin，硫普羅寧）100mg和300mg片劑，這是一種新的腸溶制劑Thiola，用于治療胱氨酸尿癥。這是一種罕見的遺傳性疾病，可導致尿中胱氨酸水平升高，導致反復出現的胱氨酸腎結石的形成。Thiola EC預計將在今年7月上市。

Thiola EC片劑通過505(b)(2)監管途徑獲得批準，該途徑允許FDA參考先前已批準產品Thiola的安全性和有效性研究結果，并結合對該產品進一步研究的審查結果。1988年，FDA批準了Thiola 100mg片劑用于治療胱氨酸尿癥。2014年5月，Retrophin公司從私人持有的Mission Pharmacal收購了美國市場Thiola的權利。

用藥方面，Thiola在成人患者中的推薦初始劑量為每天800毫克，在臨床研究中，平均劑量約1000毫克，即每天10片。原Thiola 100mg片劑，推薦在飯前至少1小時或飯后2小時服用。Thiola EC 100mg和300mg片劑則可與食物一起或不一起服用。

紐約大學朗格健康中心（NYU Langone Health）腎臟科臨床主任David S.Goldfarb博士表示：“Thiola作為胱氨酸尿癥首選藥物的效用已得到充分證實。然而，對于某些患者來說，每天三次飯前一小時或飯后兩小時給藥的挑戰，加上藥片負擔很重，一直是一個挑戰。有了Thiola EC這個新的治療方案，無論食用或不食用食物都能靈活地給藥，同時給病人提供減少服用藥片數量的機會，這將有意義地提高給藥便利性和治療依從性。”

Retrophin公司首席執行官Eric Dube博士表示：“Thiola EC的批準標志著我們繼續致力于幫助胱氨酸尿癥患者控制復發性胱氨酸結石的威脅邁出了另一步。這一新配方為患者提供了在有或無食物的情況下使用Thiola EC的自由，這是相對于限制食物限制的原始配方的進步，同時也提供了減少治療胱氨酸尿所需片劑數量的潛力。我們期待著下個月與胱氨酸尿癥社區合作，推出新配方產品。”

原文出處：Retrophin Announces FDA Approval of THIOLA® EC (tiopronin) 100mg and 300mg Tablets for the Treatment of Cystinuria

原標題：胱氨酸尿癥新藥！新配方腸溶制劑Thiola EC(硫普羅寧片)獲美國FDA批準，解除食物限制