編譯丨newborn

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪肝的一種極端發展形式，定義為伴隨有炎癥及肝細胞損傷的脂肪變性現象的出現。NASH可導致晚期肝臟纖維化、肝硬化、肝衰竭及肝臟腫瘤的產生。根據《自然》雜志，NASH已成為繼慢性丙型肝炎之后美國肝移植的第二大常見原因，預計在2020年將成為首要原因。目前，NASH市場規模已達到400億美元。然而，盡管存在迫切的醫療需求，迄今為止尚未有任何藥物獲批治療NASH。

作為目前唯一進入監管審查程序的NASH藥物——Ocaliva（obeticholic acid，奧貝膽酸）的開發商，Intercept公司正在為即將到來的潛在商業推出做積極準備。其首席運營官Jerry Durso上周表示，公司已經在籌備推出Ocaliva治療NASH方面取得了重大進展。公司已經啟動了付款人談判，組建了一個內部銷售隊伍，也正在與一個合同銷售團隊合作，這將為公司提供額外的機會和靈活性。

Ocaliva是一種法尼酯X受體（FXR）激動劑，在美國，Ocaliva于2016年5月獲批上市，用于原發性膽汁性膽管炎（PBC）的治療。目前，Ocaliva正開發用于其他多種慢性肝臟疾病的治療，包括NASH、原發性硬化性膽管炎、膽道閉鎖等。

值得一提的是，在NASH方面，Ocaliva是唯一被FDA授予突破性藥物資格的研究性藥物，也是全球第一個進入、第一個成功完成III期臨床的研究性藥物。

今年9月，Intercept向FDA提交了Ocaliva治療NASH的新藥申請（NDA）。由于之前授予的突破性藥物資格，Intercept已要求對NDA進行優先審查。如果通過，該NDA的審查周期將為6個月。也就是說，Ocaliva可能在明年上半年收獲FDA的審查決定。在歐盟，Intercept計劃在第四季度向歐洲藥品管理局提交Ocaliva治療NASH的營銷授權申請。

Ocaliva的NASH適應癥批準將集中在伴有肝臟纖維化的患者群體。目前，伴有晚期肝臟纖維化的患者沒有治療選擇，迫切需要有效治療方案，以防止發展為肝硬化。

今年9月，Intercept推出了NASHTRUTH.com，這是一個針對因NASH而導致的晚期纖維化患者的在線教育資源，讓患者能夠與醫療保健提供者就其疾病展開更有成效的對話。目前，付款人也認識到了NASH治療的必要性。在FDA的幫助下，Intercept已經開始根據III期臨床數據與付款人進行積極討論。

在積極籌備的同時，Intercept也發布了對NASH患者采用非侵入性方法進行病情監測的最新數據。在2019年美國肝病研究協會年度會議上公布的III期研究的最新分析顯示，與安慰劑組相比，Ocaliva治療組患者采用商業上可用的非侵入性測試方法表現出時間和劑量依賴性的改善。這些結果表明，這些非侵入性測試方法可以用來監測患者對Ocaliva治療的反應，可提供相對于肝臟活檢的優勢。

此外，會上公布的患者報告結果（PRO）顯示，盡管Ocaliva 10mg和25mg組的瘙癢程度呈劑量依賴性增加，但瘙癢的峰值嚴重程度在治療過程的早期觀察到，隨后并沒有惡化，而且瘙癢總體上相對較輕，對PRO沒有可檢測的負面影響，表明患者體驗沒有受到明顯影響。

參考來源：

1、Intercept aims to triple sales force as it gears up for potential NASH launch

2、NASH新藥市場誰會先登陸？各家最新研發進度一覽