英國制藥公司GW Pharma是植物源性大麻素治療產品研發領域的全球領導者，致力于從大麻中發現、開發、商業化新型治療藥物。近日，該公司宣布，已收到美國藥品強制管理局（DEA，“緝毒局”）的通知函，確認大麻素抗癲癇藥Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液體制劑不再受《管制物質法案》（Controlled Substances Act，CSA）的約束，這一變化立即生效。   Epidiolex是首個高純度、植物來源大麻二醇（CBD）處方藥物制劑，同時也是首個新型抗癲癇藥物（AED），該藥于2018年6月獲得美國FDA批準，用于2歲及以上患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關的癲癇。2018年11月，Epidiolex在美國上市。在歐洲，該藥品牌名為Epidyolex，于2019年9月獲批，用于2歲及以上患者，輔助治療與LGS和DS相關的癲癇。值得一提的是，Epidyolex也是歐洲批準治療癲癇的首個植物來源大麻素藥物。   Epidiolex/Epidyolex是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對于神經系統具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。   在美國，Epidiolex在獲得FDA批準之后，最初被列為《管制物質法案》（CSA）的第五類管制藥物。在收到DEA通知后，GW制藥公司向FDA提交了一份批準后補充文件，以便從Epidiolex中刪除第五類管制藥物的信息。   DEA的這封通知函，意味著對Epidiolex的所有聯邦管制物質限制都已經移除了。該公司現在將開始在州一級并通過Epidiolex分銷網絡實施這些變化。一旦這一過程在每個州完成，與其他非管制藥物一樣，Epidiolex的處方有效期為一年，并且可以很容易地在藥店之間轉移。Epidiolex的去管制化也使醫生能夠在不受州處方藥監測項目要求的情況下為患者處方這種突破性的藥物。   GW首席執行官Justin Gover表示：“DEA的這一通知函充分證明，作為FDA批準的唯一一款CBD藥物，Epidiolex不再是聯邦《管制物質法案》（CSA）下的受管制物質。我們要感謝DEA確認這種藥物的非管制狀態。重要的是，對患有Lennox-Gastaut綜合征和Dravet綜合征（2種最虛弱的癲癇類型）的患者來說，Epidiolex的去管制化，將使患者更容易獲得這一重要的治療藥物。” 在美國和歐盟，Epidiolex/Epidyolex批準用于2歲及以上患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關的癲癇。   目前，Epidiolex治療結節性硬化癥（TSC）相關癲癇發作的補充新藥申請（sNDA）正在接受美國FDA的優先審查，處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年7月31日。此外，Epidiolex治療上述相同適應癥的II類變更申請也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。   如果獲得批準，這將是Epidyolex/Epidiolex在美國和歐洲監管方面獲得的第三個適應癥。在美國和歐盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治療LGS、DS、TSC相關癲癇發作的孤兒藥資格，每一種都是罕見的、嚴重的、兒童期發病的藥物難治性癲癇類型。   業界對Epidiolex/Epidyolex的商業前景也十分看好。科睿唯安此前發布報告預測，Epidiolex/Epidyolex在2022年的銷售額預計將達到12億美元。目前，GW制藥公司正在開發Epidiolex/Epidyolex用于治療包括Rett綜合征在內的其他罕見病。  

此前，GW公司推出了全球首個植物來源的大麻素處方藥Sativex（nabiximols），該藥已在美國以外的許多國家被批準，用于治療多發性硬化癥的痙攣；該公司正在推進Sativex的一個后期項目，以尋求獲得美國FDA的批準。其管線中還有一系列大麻素候選產品，包括治療癲癇、自閉癥、膠質母細胞瘤、精神分裂癥的化合物。

原文出處：GW Pharmaceuticals plc and Its U.S. Subsidiary Greenwich Biosciences, Inc. Announce That EPIDIOLEX? (cannabidiol) Oral Solution Has Been Descheduled And Is No Longer A Controlled Substance

原標題：首個植物來源大麻素新型抗癲癇藥！Epidiolex在美國被移出管制藥品名單，2類兒童難治癲癇受益！